Cecilia Ossorio
Barcelona
Los pacientes con mielofibrosis primaria tan sólo cuentan con terapias paliativas. Un escenario con atisbos de cambio debido a la introducción de los trasplantes de intensidad reducida y los avances en el conocimiento de la biología molecular de esta enfermedad crónica que afecta a personas de más de 60 años y provoca cicatrización de la médula ósea, anemia y un crecimiento progresivo del bazo.
Lo mismo ocurre con el sistema de clasificación pronóstica, pues el disponible era poco preciso y se basaba en pequeño número de pacientes —debido a que sólo afecta a 0,5 casos por 100.000 habitantes y año— , hasta que el Hospital Clínic de Barcelona ha tomado las riendas de un proyecto nacido para refinar este proceso.
Francisco Cervantes, del Servicio de Hematología del citado hospital, lidera este trabajo internacional en el que siete grupos de Europa y Estados Unidos han aportado sus bases de datos para contar con un listado de más de 1.000 pacientes. “La estratificación pronóstica se derivaba del estudio de menos de 200 pacientes —el score de Lille—, y usaba una metodología que hoy en día no se considera válida, pues no distinguía a los pacientes en relación al riesgo y no permitía determinar el tratamiento más adecuado”, explica el experto.
Mal pronóstico
En este sentido, el estudio internacional ha comprobado y establecido una serie de factores de mal pronóstico, como son la edad avanzada, la presencia de sintomatología constitucional, la anemia (menos de 10 gramos de hemoglobina), leucocitos altos (por encima de 25.000 por milímetro cúbico) y la presencia de blastos en sangre periférica.
A partir de estos parámetros, los pacientes se pueden diferenciar en cuatro clases: un grupo de alto riesgo, que tiene una media de supervivencia de 2 años; otro de bajo riesgo (11 años) y dos grupos intermedios, con una supervivencia de 4 y 8 años. “El espectro es tan amplio que hay que seleccionar a los pacientes que sean tributarios de un trasplante”, matiza Cervantes. De esta forma, no se someterá a riesgos innecesarios a pacientes que puedan vivir durante muchos años sin necesidad de un trasplante de intensidad reducida, que si bien ahora se puede realizar hasta los 70 años presenta una mortalidad del 20-25 por ciento.
Inhibidores de YAK2
Por otro lado, desde que se descubrió la mutación en el gen YAK2, que presentan la mitad de los pacientes con mielofibrosis primaria, se están ensayando fármacos inhibidores de este gen y en la actualidad se va a iniciar un estudio fase III. “Pero hay que demostrar que sean efectivos y calcular qué pacientes pueden recibirlos, dependiendo de los efectos secundarios que se observen”, matizó el hematólogo. De momento, la nueva estratificación pronóstica ya ha sido incluida en todos los estudios de nuevos fármacos y en los protocolos para el trasplante.
