Avances en el abordaje de la enfermedad: nuevo tratamiento por vía oral

Temas relacionados:
Herramientas
Madrid
|
01 dic 2017 - 12:52 h
|

La Terapia Enzimática Sustitutiva (TES) ha sido el tratamiento habitual en la Enfermedad de Gaucher.

Ahora, eliglustat (comercializado por Sanofi Genzyme como Cerdelga) abre una nueva vía en las opciones terapéuticas de los pacientes.

Se trata de “un tratamiento inhibidor de la sustancia que se acumula en la Enfermedad de Gaucher. Es un tratamiento muy efectivo, seguro y la ventaja es que se administra por vía oral y hasta la fecha los pacientes solo podrían ser tratados por vía intravenosa teniendo que acudir al hospital”, detalla a GM Miguel Ángel Torralba.

Dentro del desarrollo clínico del nuevo fármaco, el estudio Encore, ha demostrado una eficacia comparable a la de TES a la hora de mantener la estabilidad del paciente en todos los parámetros hematológicos y viscerales.

“El estudio Encore estaba dirigido a pacientes que estaban previamente estabilizados con TES y se les pasaba a la terapia oral para ver cual era el efecto. Y pudimos comprobar que persistían manteniendo una buena respuesta”, explicó a GM, Marcio Andrade uno de los coordinadores del estudio y miembro del servicio de Hematología del Hospital Duran i Reynals de L’Hospitalet de Llobregat.

Este programa clínico es el más extenso de los realizados sobre la Enfermedad de Gaucher con aproximadamente 400 pacientes tratados en 29 países.

“Es el primer fármaco que aporta la posibilidad de tener un tratamiento oral en primera línea. Los pacientes van a poder llevar una vida como la de cualquier otra persona que tiene que tomar pastillas, sin tener que venir al hospital frecuentemente y sin tener que perder tanto tiempo cada dos semanas para desplazarse al centro”, recalcaba Andrade.

“También se ha visto que ofrece la seguridad para seguir mejorando los parámetros bioquímicos porque se ha visto que es fiable pero yo creo que la gran ventaja es que hemos pasado a una terapia oral”, concluía uno de los coordinadores del estudio.

Twitter
Suplementos y Especiales