“No todos los enfermos de todos los lugares de España podrán ser tratados con CAR-T”

LUIS MADERO Jefe del Servicio de Onco-hematología del Hospital Infantil Niño Jesús de Madrid
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Madrid
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23 nov 2018 - 13:24 h
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El doctor Madero celebra los 1.000 transplantes hematopoyéticos realizados en su unidad y analiza para GM el panorama de las terapias celulares.

Pregunta. ¿Qué avances destaca de estos años?

Respuesta. Lo que más destacaría es cómo ha cambiado la complejidad de los transplantes. En el año 89 sacábamos la médula y se la poníamos a los pacientes. Con el paso del tiempo nos hemos ido adaptando a los cambios, comenzamos a utilizar sangre periférica, manipular con máquinas la sangre periférica o médula ósea, hacer transplantes no emparentados, de cordón o haploidénticos. El número de transplantes que hacemos ahora no es superior al de hace 15 años, pero tienen más complejidad.

P. Cuáles son las principales trabas que se han encontrado?

R. Que la mortalidad es muy elevada. Cuando comencé a realizar transplantes, era de entre el 15 y el 20 por ciento. Es decir, en los 100 primeros días, de cada 10 niños vivían 8 y morían 2, unas cifras difícilmente asumibles. Esto afortunadamente ha cambiado, sigue siendo un procedimiento con mortalidad pero las tasas se han dividido por dos.

P. ¿Qué papel tendrá la terapia génica y celular emergente?

R. Al ser una terapia muy tóxica, la ciencia ha ido buscando alternativas al paciente que no fueran transplante, han aparecido los anticuerpos monoclonales, las células CAR-T, la inmunoterapia. Todo esto está por acoplar. Soy de los que cree que el transplante, para muchos pacientes, sobre todo en pediatría, donde no hay grandes comorbilidades, va a tener su papel. Las otras partes de la terapia celular: poner linfocitos, inmunoterapia, anticuerpos monoclonales, infundir células NK, van a tener un papel en el transplante o en el postransplante, no diría que esto va a anular el transplante. A día de hoy, y sobre todo en pediatría, se puede elegir a la carta el tipo de transplante que quieres hacer. Es decir, puedes jugar con la fuente de progenitores y con el tipo de donante, para elegir según la enfermedad, el mejor transplante. Por ejemplo, tienes un paciente que tiene una anemia de Fanconi, una enfermedad congénita de los niños, para estos es buenísimo hacerles un transplante de cordón de u hermano HL idéntico. Estos son los niños probeta, si encuentras un hermano con un hl idéntico, el porcentaje de supervivencia es casi del cien por cien. Cuando tienes una enfermedad muy avanzada y no puedes esperar a que aparezca un donante, está la posibilidad de hacer un transplante haploidéntico.

P. El Ministerio acaba de aprobar el plan de CAR-T, ¿qué espera de él?

R. Esto no es una necesidad social, es una necesidad médica. Terapias avanzadas hay muchas más, que son todo aquello que no son medicamentos. Terapia génica, celular...Un procedimiento de CAR-T que ya han pasado las fases de los ensayos clínicos, que en el caso de Novartis va a estar ahí, rondarán los 300-400 mil euros, y el Ministerio tendrá que regular que no todos los enfermos de todos los lugares de España podrán ser tratados con CAR-T cells. Tendrán que elegir centros que tengan la mayor experiencia para que el dinero no se tire, y que así se obtengan los mejores resultados. Este sistema sanitario es bueno o muy bueno, porque es gratuito, pero no es tan efectivo o ta eficaz como el que tienen en otros lugares. De las publicaciones “en el mundo real”, el 90 por ciento no son nuestros, publicamos todo lo que podemos, de un hospital solo no cuentan, tenemos que tener publicaciones de toda España, pero hay zonas que no salen muy favorecidas. El mundo de la investigación está muy controlado, objetivado, con criterios de inclusión y exclusión y los resultados son muy superiores a los que se obtienen en el mundo real, cuando un paciente va al hospital y le tratan. Lo que tenemos que intentar es que el mundo real se parezca mucho al mundo científico. Que todas estas cuestiones estén super reglamentadas, los criterios de inclusión, de quién lo hace, porque el coste económico va a ser muy elevado, porque son recursos que son para la comunidad pero que no se pueden malgastar.

P. Ante estas áreas tan novedosas, resulta necesario compartir el conocimiento, ¿lo hacen?

R. Sí, no hay nada que guste más a los médicos que ir a congresos (risas). Del Hospital Niño Jesús hay un investigador, el Dr. Manuel Ramírez, que se marchó hace un año y medio a EEUU, para plantear hacer ensayos académicos. Esto es que la propia institución pueda desarrollar ensayos para enfermos que no puedan entrar en los ensayos de la industria y que están muy próximos a la indicación, puedan entrar en estos ensayos. El mes pasado estuve en Seattle trabajando en estos temas.

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