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Patisiran mejora la polineuropatía y la calidad de vida en hATTR

El estudio en fase 3 Apollo también mostró mejoras en la estructura y función cardíacas
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Madrid
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06 jul 2018 - 14:19 h
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El estudio en fase 3 Apollo con patisira (Alnylam) frente a placebo demuestra que este fármaco mejora tanto la polineuropatía, como la calidad de vida, las actividades cotidianas, la deambulación, el estado nutricional y los síntomas neurovegetativos en pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR), una enfermedad degenerativa potencialmente mortal.

Patisiran también se asoció a mejoras en la estructura y función cardíacas, que se evaluaron de forma exploratoria en el subgrupo de pacientes con afectación cardiaca. Además, la incidencia e intensidad de los acontecimientos adversos (AA) registrados fue similar en los pacientes tratados con patisiran y en el grupo placebo, a excepción del edema periférico y los acontecimientos relacionados con la infusión, leves o moderados en intensidad, cuya incidencia fue superior en los pacientes tratados con patisiran.

“La publicación de los resultados del estudio destaca el beneficio clínico y el perfil de seguridad que cabe esperar de patisiran, y reafirma el gran potencial terapéutico de este fármaco en fase de investigación para los pacientes con amiloidosis hereditaria por ATTR”, declaró David Adams, del Departamento de Neurología del Hospital Bicêtre de París, coordinador del centro de referencia nacional para polineuropatía amiloidótica familiar y neuropatías poco frecuentes. “El beneficio observado en sólo 18 meses, tanto sobre el deterioro neurológico como sobre la calidad de vida de los pacientes tratados con patisiran, contrastó notablemente con la progresión de la enfermedad registrada en los pacientes del grupo placebo”, añadió Adams.

A juicio de Lucía Galán, neuróloga del Hospital Clínico San Carlos de Madrid y una de las investigadoras del estudio Apollo, “en este ensayo clínico destacan tres aspectos especialmente relevantes. En primer lugar, se demuestra que este fármaco no solo actúa en los estadios iniciales de la enfermedad, sino también en los más avanzados, para los que actualmente no se dispone de alternativas terapéuticas” así, como “demuestra que patisiran es eficaz en diferentes tipos de mutaciones genéticas. Y, por último, en un pequeño porcentaje de pacientes se observa no solo la estabilización, sino también una mejoría de la enfermedad, algo que hasta ahora no se había observado con otras alternativas terapéuticas”, subrayó la neuróloga.

El estudio en fase 3 Apollo con patisira (Alnylam) frente a placebo demuestra que este fármaco mejora tanto la polineuropatía, como la calidad de vida, las actividades cotidianas, la deambulación, el estado nutricional y los síntomas neurovegetativos en pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR), una enfermedad degenerativa potencialmente mortal.

Patisiran también se asoció a mejoras en la estructura y función cardíacas, que se evaluaron de forma exploratoria en el subgrupo de pacientes con afectación cardiaca. Además, la incidencia e intensidad de los acontecimientos adversos (AA) registrados fue similar en los pacientes tratados con patisiran y en el grupo placebo, a excepción del edema periférico y los acontecimientos relacionados con la infusión, leves o moderados en intensidad, cuya incidencia fue superior en los pacientes tratados con patisiran.

“La publicación de los resultados del estudio destaca el beneficio clínico y el perfil de seguridad que cabe esperar de patisiran, y reafirma el gran potencial terapéutico de este fármaco en fase de investigación para los pacientes con amiloidosis hereditaria por ATTR”, declaró David Adams, del Departamento de Neurología del Hospital Bicêtre de París, coordinador del centro de referencia nacional para polineuropatía amiloidótica familiar y neuropatías poco frecuentes. “El beneficio observado en sólo 18 meses, tanto sobre el deterioro neurológico como sobre la calidad de vida de los pacientes tratados con patisiran, contrastó notablemente con la progresión de la enfermedad registrada en los pacientes del grupo placebo”, añadió Adams.

A juicio de Lucía Galán, neuróloga del Hospital Clínico San Carlos de Madrid y una de las investigadoras del estudio Apollo, “en este ensayo clínico destacan tres aspectos especialmente relevantes. En primer lugar, se demuestra que este fármaco no solo actúa en los estadios iniciales de la enfermedad, sino también en los más avanzados, para los que actualmente no se dispone de alternativas terapéuticas” así, como “demuestra que patisiran es eficaz en diferentes tipos de mutaciones genéticas. Y, por último, en un pequeño porcentaje de pacientes se observa no solo la estabilización, sino también una mejoría de la enfermedad, algo que hasta ahora no se había observado con otras alternativas terapéuticas”, subrayó la neuróloga.

La amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR) es una enfermedad degenerativa potencialmente mortal.

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