Los últimos avances innovadores tanto en el diagnóstico como en el tratamiento de la hipertensión pulmonar han logrado una mejoría significativa en la supervivencia de esta patología. Bajo esta denominación se engloba la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (HPTEC), una enfermedad rara cuya prevalencia en España en 2013 se situó en 8,9 y su incidencia en 1,29 casos, ambos por millón de adultos.
Se trata del único subtipo de este grupo de patologías que es potencialmente curable mediante intervención quirúrgica EAP. Actualmente, las tasas de supervivencia en nuestro país a uno, tres y cinco años son del 93, 75 y 65 por ciento respectivamente. En el V Simposio Mundial sobre hipertensión pulmonar (Niza, 2013) se concluyó que esta técnica quirúrgica es el tratamiento de elección en HPTEC,
Sin embargo, la derivación de los pacientes a los centros expertos para evaluar la viabilidad de la EAP, no siempre se produce. Asimismo, entre un 15 y un 35 por ciento de los pacientes experimentan síntomas de la enfermedad de forma recurrente o persistente después de la EAP. En España sólo tienen consolidada esta técnica quirúrgica el Hospital Clínic y el Hospital 12 de Octubre.
Hasta la reciente aprobación de riociguat, comercializado por Bayer como Adempas, por la EMA y la AEMPS no había ninguna terapia farmacológica autorizada para la HPTEC inoperable o recurrente/persistente tras EAP, por lo que se acudía a fármacos indicados en hipertensión arterial pulmonar a pesar de no disponer de ensayos clínicos que hubieran demostrado su eficacia en esta indicación y no tener la aprobación para la patología.
En este contexto, en el seno de la Alianza General de Pacientes (AGP) se ha llevado a cabo un grupo de trabajo para poner sobre la mesa las necesidades que requieren un adecuado abordaje de esta patología. Para ello se contó con la participación de José Ramón González Juanatey, presidente de la Sociedad Española de Cardiología; Pilar de Lucas Ramos, presidenta de la Sociedad Española de Neumología y Cirugía Torácica; Pilar Escribano, coordinadora de la Unidad Multidisciplinar de Hipertensión Pulmonar Servicio de Cardiología del Hospital Universitario 12 de Octubre; Remedios Otero, del Servicio de Neumología. Hospital Virgen del Rocío; Joan Albert Barberà, del Servicio de Neumología del Hospital Clínic; Irene Delgado Martín, presidenta de la Asociación Nacional de Hipertensión Pulmonar y Enrique Carazo, presidente de la Fundación Contra la Hipertensión Pulmonar.
Sobre la mesa se puso la importancia de un correcto diagnóstico. De este modo, el éxito de la EAP está condicionado por el tiempo de evolución, la gravedad de la hipertensión pulmonar subyacente y la insuficiencia cardiaca. Un diagnóstico precoz permite un abordaje quirúrgico más seguro y con mejores resultados. En los pacientes no candidatos a cirugía por obstrucción distal inicial (30-50 por ciento de los pacientes con HPTEC) el tratamiento médico en las fases precoces impacta positivamente en la eficacia del mismo en términos de capacidad funcional, calidad de vida y supervivencia.
Por lo tanto, la detección de la HPTEC en una fase asintomática podría evitar la demora del tratamiento quirúrgico, potencialmente curativo, y mejorar el pronóstico de los pacientes. El retraso o el error en el diagnóstico de esta patología, supone privar al paciente de un tratamiento potencialmente curable a través de una EAP, así como cronificar esta enfermedad, aumentando en gran medida el consumo de recursos sanitarios para el SNS, tanto en costes directos como en costes indirectos o intangibles. Así, se incrementa el gasto en pruebas diagnósticas innecesarias, el número de hospitalizaciones, el uso de tratamientos farmacológicos no adecuados y el absentismo laboral de pacientes y cuidadores. Es importante destacar, que el tratamiento médico es una opción más costosa en comparación con el tratamiento quirúrgico considerando un horizonte temporal de 3 años. Por esta razón, sería de gran interés realizar un estudio farmacoeconómico de los costes globales.
Tratamientos innovadores
Los pacientes que se beneficiarían del tratamiento farmacológico son aquellos desestimados para EAP por obstrucción trombótica distal, los que presentan hipertensión pulmonar residual o persistente tras la EAP, o pacientes con comorbilidades asociadas que contraindican la EAP.
En aquellos pacientes con HPTEC muy severa y perfil hemodinámico de alto riesgo, el tratamiento podría evitar el deterioro clínico en pacientes que se encuentran en lista de espera para ser operados, pudiendo contribuir a mejorar el resultado final de la EAP.
Dentro de los diferentes fármacos que actualmente se emplean en pacientes con HPTEC sin indicación autorizada ni evidencia sólida que justifique su utilización, ninguno ha tenido un impacto significativo en el pronóstico a largo plazo en estos pacientes. Sin embargo, existen estudios recientes con riociguat que han demostrado resultados positivos, mejorando la distancia recorrida en el test de la marcha de seis minutos tras 16 semanas de tratamiento comparado con placebo, así como otras variables secundarias como la resistencia vascular pulmonar, los niveles del propéptido natriurético cerebral N-terminal (NT-proBNP), la clase funcional de la NYHA, el tiempo hasta el empeoramiento clínico y la disnea valorada por la escala de Borg, a largo plazo.
Basándose en todas estas premisas, los expertos concluyen que es fundamental la inclusión e incorporación en el SNS de tratamientos innovadores en el manejo de la HPTEC, con evidencia científica de eficacia, que den respuesta a las necesidades no cubiertas para los pacientes. Asimismo, hay que implementar la investigación y reducir los tiempos para la aplicación de resultados en la práctica clínica. Igualmente, se plantea que la incorporación en el SNS de tratamientos innovadores debería formar parte de las medidas de implementación de los planes nacionales de enfermedades raras.
En conclusión, la dilatación de tiempo en el acceso a los tratamientos existentes supone un incremento de la desigualdad en el acceso a la salud y una inobservancia de los principios éticos que las sociedades civilizadas y, en concreto, los miembros de la Unión Europea han establecido y normalizado a través de planes dirigidos a la atención de personas con enfermedades raras.
Entre las principales medidas que se plantean para fomentar un correcto diagnóstico y un diagnóstico temprano en el documento se contemplan, por un lado, la necesidad d emantener un elevado índice de sospecha de la enfermedad, especialmente tras un episodio de tromboembolismo pulmonar agudo, de manera que las guías clínicas haganun mayor énfasis en aumentar esa sospecha, proponiendo recomendaciones más precisas. En este sentido, una línea a desarrollar sería la sensibilidad en cuanto al manejo de los anticoagulantes. Asimismo, realizar siempre un estudio inicial mediante ecocardiograma transtorácico y gammagrafía pulmonar, además de realizar una confirmación de la patología mediante cateterismo cardíaco derecho, son otras de las medidas recomendadas. Junto a esto, se plantea la derivación precoz a centros de referencia, facilitando la libre circulación de pacientes entre las comunidades autónomas, la realización de acciones de divulgación científica entre los clínicos para mejorar el conocimiento de la patología y fomentar la investigación biomédica, en la línea del proyecto Osiris de la Sociedad Española de Neumología y Cirugía Torácica y el programa de investigación en hipertensión pulmonar del Ciberes.
