La EMA otorga la designación de medicamento huérfano a venetoclax para tratar la LMA

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02 mar 2016 - 10:00 h
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La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a venetoclax, un inhibidor oral de la proteína del Linfoma de Células B-2 (BCL-2) en fase de investigación, para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA).

La LMA puede ser un cáncer de rápida progresión de la sangre y la médula ósea y es el tipo de leucemia aguda más frecuente en adultos . AbbVie está desarrollando venetoclax en colaboración con Genentech y Roche.

La LMA es en general una enfermedad de personas de edad avanzada y es infrecuente antes de los 45 años, con un promedio de edad de 67 años . En la LMA, el cuerpo produce cantidades excesivas de un tipo específico de leucocito (mieloblasto) que pueden desplazar a las células sanguíneas sanas. En Europa, se calcula que la tasa de incidencia anual de LMA es de 1/33.000-1/25.000 .

La EMA concedió previamente la designación de medicamento huérfano a venetoclax para el tratamiento de la leucemia linfocítica crónica (LLC). La designación de medicamento huérfano se otorga a terapias cuyo objetivo es el tratamiento, la prevención o el diagnóstico de enfermedades potencialmente mortales que afectan a menos de cinco de cada 10.000 personas en la Unión Europea (UE) y para las que no se dispone de ninguna terapia satisfactoria. El medicamento también debe ofrecer un beneficio significativo a los afectados por la enfermedad.

“Se han producido muy pocos avances en el tratamiento de los pacientes con LMA mayores de 60 años, la población más afectada por este cáncer agresivo y potencialmente mortal”, ha comentado Michael Severino, M.D., vicepresidente ejecutivo de Investigación y Desarrollo y Director Científico, AbbVie. “Estas designaciones de venetoclax no solo subrayan la necesidad no satisfecha para pacientes con LMA, sino que también refuerza nuestro compromiso continuo de ganar la batalla al cáncer e investigar avances científicos en oncología”.

La Administración de Fármacos y Alimentos de Estados Unidos (FDA) otorgó recientemente a venetoclax la designación de tratamiento innovador (BTD) y de medicamento huérfano (ODD) para el tratamiento de pacientes con LMA. La FDA ha otorgado también a venetoclax la designación de terapia innovadora para el tratamiento de pacientes previamente tratados con LLC recidivante/resistente al tratamiento, en combinación con rituximab, en pacientes portadores de la mutación genética deleción 17p, para el tratamiento de pacientes con leucemia linfocífica crónica recidivante/resistente (R/R LLC). Además, la EMA ha validado recientemente la solicitud de autorización de comercialización (MAA) de venetoclax para el tratamiento de pacientes con leucemia linfocítica crónica (LLC) portadores de la deleción 17p o la mutación TP53, y las autoridades sanitarias canadienses han aceptado la solicitud de nuevo fármaco (NDS) de venetoclax para el tratamiento de pacientes con LLC que han recibido al menos un tratamiento previo, incluidos pacientes portadores de la deleción 17p

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