Herramientas
|
28 feb 2014 - 16:00 h
|

Al menos tres millones de personas en España sufren una de las 7.000 enfermedades raras descritas mundialmente. La mayoría se considera de origen genético y presentan una tasa de mortalidad elevada.

Partiendo de estas cifras y con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras, los asistentes al café de redacción, organizado por el grupo Contenidos, expresaron su preocupación ante la posición que ocupa España, respecto a otros países de Europa, en cuanto a la aprobación de medicamentos huérfanos. En 2013, solamente se han aprobado dos de estos fármacos y en la actualidad hay trece en lista de espera.

Teniendo presente que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha autorizado seis nuevos medicamentos huérfanos y nueve indicaciones, el presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), Juan Carrión, informó de la necesidad de instar al Ministerio de Sanidad y a los organismos competentes a que agilicen los trámites y así facilitar que las personas con enfermedades raras tengan acceso a los tratamientos en la “mayor brevedad posible”.

Asimismo, el presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), José Luis Poveda, anunció que a fecha de febrero de 2014, de los 66 medicamentos con designación vigente aprobados en Europa, 22 no están comercializados en España. 14 de ellos tienen la autorización de comercialización y los ocho restantes ni siquiera consta la autorización por parte de la EMA, subrayó. Ése es uno de los motivos por el que, según Poveda, España está “en el vagón de cola”, al nivel de países como Rumanía y Grecia. “Tenemos medicamentos pendientes desde hace 28 meses. Me parece una cifra como para hacer incluso un planteamiento ético”.

Esta situación supone para Fernando Royo, presidente de la Fundación Genzyme, la constatación de que España se está quedando descolgada en cuanto a innovación terapéutica. “Nos encontramos cada vez más con pacientes clínicamente similares que serían tratados en otros países de nuestro entorno pero que en España los problemas de disponibilidad se suman a los del acceso al medicamento”.

Descentralización sanitaria

Otro de los problemas que salieron a la palestra durante el debate es la inequidad existente debido, en parte, a la descentralización sanitaria, como apuntó Álvaro Hidalgo, economista de la salud en la Universidad de Castilla La Mancha (UCLM). “La falta de entendimiento entre comunidades autónomas y el ministerio está haciendo que no se estén tomando decisiones, ni aprobando medicamentos y que, por tanto, el acceso a los pacientes sea más tarde [en España] que en nuestro entorno”, apostilló.

En esta línea, Carrión, incidió en que las comunidades están creando sus propios comités de valoración, los cuales “no tienen ninguna sustentación jurídica y están poniendo de manifiesto un sistema basado en la optimización de recursos en el que solamente se tiene presente el valor económico. “Eso no podemos permitírnoslo, si ya hay un protocolo y un procedimiento de autorización”.

A su vez, Poveda manifestó que, en su opinión, a nivel autonómico no debería de haber comités que evaluaran los propios medicamentos que ya la propia Agencia ha aprobado y que además el propio Estado ha declarado que tiene financiación pública a un precio determinado. De igual forma, Royo, lamentó que hoy en día existen, aparte, filtros adicionales que limitan aún más el acceso a los pacientes. Al respecto, Ignacio Abaitua, jefe del área de Epidemiología del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras, apuntó que lo que hace falta para conseguir que esta situación cambie, es que se centralice la financiación y que exista un eje sobre el que gire el sistema. Una propuesta que matizó Poveda al proponer la creación de un fondo específico para estas patologías similar al que hay en países como Francia u Holanda.

Por su parte Royo se mostró cauto y puntualizó que ese presupuesto no puede ser estricto y limitado sino basado en unos criterios claros de asignación.

Además, otro problema que tienen aquellas personas que sufren enfermedades raras es que, en palabras de Hidalgo, muchas comunidades autónomas no están dispuestas a ceder la gestión de los pacientes fuera de su territorio. En cualquier caso, “se tiene que solucionar de forma generosa entre todos”, añadió.

Una de las soluciones planteadas fue el establecimiento de un registro nacional de enfermedades raras. Según Abaitua, una posibilidad ya ofertada al ministerio y que “no ha sido mal acogida”, es la creación de registros específicos para medicamentos huérfanos. Gracias a esta herramienta, apuntó, se ayudaría al organismo a que tomase decisiones de manera individualizada. Mientras, Carrión aseveró que España tiene que “consolidar un marco legislativo que regule el registro nacional de enfermedades raras”. Además, lo que no puede suceder, advirtió, es que teniendo la financiación europea; el responsable de sanidad de una comunidad no facilite datos para el registro.

La Estrategia de Enfermedades Raras

Desde Feder, su presidente, Juan Carrión, resaltó que el reto que tienen por delante es la evaluación de la estrategia nacional. Para ello, puntualizó “vamos a utilizar los indicadores de evaluación que se definen a nivel europeo y a utilizarlos para evaluar y realmente comprobar el estado en el que nos encontramos y si estamos cumpliendo o no con lo planificado” y recalcó que este impulso “es necesario”.

De hecho, indicó Hidalgo, el National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) está revisando su estrategia para los huérfanos y, especificó, probablemente no vaya a aplicar los umbrales coste-efectividad. No se trata de “cambiar la metodología, pero sí de cambiar las reglas de decisión”, añadió.

Finalmente, Carrión planteó que la estrategia nacional (2009) está “perfecta” sobre el papel, pero cuestionó nuevamente la falta de financiación. El ejemplo con el que acompañó sus palabras fue el de los CSUR —Centros, Servicios y Unidades de Referencia— que requieren financiación específica para garantizar la sostenibilidad del sistema.

De los 22 fármacos huérfanos aprobados por la EMA, 14 no están comercializados y 8 no tienen autorización

Los registros de pacientes tratados con medicamentos huérfanos ayudarían a la toma de decisiones del ministerio

Hoy por hoy el sistema de reembolso está ligado a la dosificación, y resulta muy difícil trasladar y encontrar fórmulas de reembolso que puedan ser interesantes para todas las partes, tanto para la industria como para la sociedad y el estamento sanitario”.

Todos tenemos que tener presente que raras son las enfermedades no las personas que la padecen y que los tres millones de personas con enfermedades poco frecuentes en España tienen el derecho a la vida, a tener un acceso en equidad a un tratamiento y en este caso hay que luchar de forma conjunta y con criterios de igualdad por mejorar una calidad óptima de vida para estas personas”.

Creo que la administración tiene que hacer un esfuerzo por ser transparente, por tener unas reglas del juego estables y que todos los actores: los pacientes, la industria, los profesionales y la opinión pública las conozcan y sepan cuál es el juego.”

Hemos propuesto al ministerio incluir un registro específico de medicamentos huérfanos dentro del registro nacional de enfermedades raras. Espero que lo que acepte esa herramienta como algo suyo y esto ayude a colaborar y a mejorar esas necesidades que son imprescindibles para que haya equidad en el acceso”.

Se trata de que los profesionales utilicen los fármacos para la indicación que tienen aprobada en las condiciones que tienen aprobadas. La reevaluación de la reevaluación no está en aras de la eficiencia, creo que es ineficiente para el sistema e injusto para los pacientes desde el punto de vista de la equidad porque crea mucha incertidumbre en la industria y eso tampoco ayuda”.

Todos tenemos que tener presente que raras son las enfermedades no las personas que la padecen y que los tres millones de personas con enfermedades poco frecuentes en España tienen el derecho a la vida, a tener un acceso en equidad a un tratamiento y en este caso hay que luchar de forma conjunta y con criterios de igualdad por mejorar una calidad óptima de vida para estas personas”.

Se trata de que los profesionales utilicen los fármacos para la indicación que tienen aprobada en las condiciones que tienen aprobadas. La reevaluación de la reevaluación no está en aras de la eficiencia, creo que es ineficiente para el sistema e injusto para los pacientes desde el punto de vista de la equidad porque crea mucha incertidumbre en la industria y eso tampoco ayuda”.

Twitter
Suplementos y Especiales