El tratamiento combinado de ivacaftor y lumacaftor es el primer fármaco quetrata la causa subyacente de la fibrosis quística (FQ) en personas de 12 años y mayores que tienen dos copias de la mutación F508del; el tratamiento en monoterapia con ivacaftor es una ampliación de ficha técnica para incluir a los niños de 2 a 5 años con FQ.