2018 un año prometedor para la busqueda del tratamiento para la ELA

Desde 1995 que apareció el Riluzol no se ha encontrado ningun tratamiento para esta enfermedad
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Madrid
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22 dic 2017 - 12:11 h
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Este año se han descubierto nuevos tratamientos que podrían retrasar el avance de la enfermedad. Actualmente solo existe el Riluzol (comercializado como Rilutek por la farmacéutica Sanofi) que prolonga la vida una media de tres meses.

Los nuevos medicamentos descubiertos son el Mastinib y la Eradavone, que han mostrado reasultados postivos con pacientes retrasando el avance de la enfermedad, mejorando los resultados obtenidos por el Riluzol. Pero hay que recordar que estos dos fármacos aun no han llegado a España, aunque los hospitales de la Virgen de la Arrixaca, junto al Hospital General de Alicante, han descubierto una terapia con células madre que ha funcionado en ratones y no produce daño en humanos

Mastinib

Por primera vez en 20 años, desde el Riluzol, un ensayo clínico arroja resultados positivos para los pacientes de ELA (Esclerosis Lateral Amiotrófica)

El estudio AB10015 fue un ensayo doble ciego con control placebo en fase 2/3 para comparar la eficacia de Masitinib en combinación con Riluzol frente a la combinación de placebo con Riluzol en pacientes de ELA De acuerdo con el protocolo del estudio, se planificó un análisis intermedio en 191 pacientes (el 50%) que alcanzó el punto de tratamiento de 48 semanas. Los análisis secundarios significaron cambios en la capacidad de fuerza vital, indicador de la función respiratoria, y evaluación combinada de función, que supone otro punto de terminación validado que clasifica a los pacientes en base al tiempo de supervivencia y puntuación en ALSFRS.

El análisis intermedio fue diseñado para que fuera un éxito si la diferencia previamente especificada entre los grupos de tratamiento podía ser detectada con un p-value menor a 0,0311.

El análisis primario fue un éxito, con un p-value menor de 0.01. Todos los análisis de sensibilidad del punto primario de terminación fueron positivos. El estudio también obtuvo un éxito en sus criterios secundarios (FVC y CAFS). La frecuencia de eventos adversos, EA graves y EA que llevaron al abandono del tratamiento fueron similares entre las dos ramas del tratamiento.

El Mastinib está en fase de aprobación por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), Lo resultados provisionales dicen que puede reducir hasta un veinte por ciento la progresión de la enfermedad. Lo hemos visto en marcadores como la capacidad respiratoria y la escala de discapacidad.

Eradovone

Se trata de un medicamento intravenoso, que se administra en un ciclo inicial de 28 días y ciclos posteriores de diez días.

El fármaco actúa como un eliminador de radicales libres antioxidante que, según creen los investigadores, funciona mediante el alivio de los efectos del estrés oxidativo, un posible culpable en el desarrollo de la ELA. Este medicamento ha sido creado por MT Pharma America (subsidiaria estadounidense de la compañía japonesa Mitsubishi Tanabe Pharma) Los resultados comparados de las distintas pruebas realizadas, sugieren que la edaravona podría tener un mayor beneficio las fases más tempranas de la enfermedadad, sin embargo el coste por año de este fármaco será de más de 145,000 dólares. Aunque la compañía responsable de su comercialización indicó que tratará de poner en marcha métodos de copago con las compañías aseguradoras de algunos pacientes.

Existen varios ensayos clínicos disponibles, que inicialmente resultaron negativos. En el último ensayo, a seis meses, se restringieron notoriamente los criterios de inclusión a formas en fases muy iniciales de la enfermedad y que demostraran un ritmo de empeoramiento importante previo al inicio del estudio. Restringiendo a este subgrupo de pacientes, Edaravone tiene un efecto modesto sobre la progresión en la escala funcional de la enfermedad a seis meses, y no tiene efecto sobre la supervivencia. En ningún caso revierte o detiene la progresión de la enfermedad

Aunque la aprobación de la edaravona se basó en un ensayo con 137 pacientes de ELA en Japón. Después de seis meses, los pacientes que habían recibido tratamiento presentaron un deterioro menor que los que habían tomado un placebo.

Terapia células madre

Sus estudios con terapias avanzadas génicas y celulares abren una puerta a la esperanza en el tratamiento de esta enfermedad incurable que afecta a unas 4.000 personas en España y de la que cada año se diagnostican 900 casos nuevos.

El reto ahora es realizar un ensayo clínico con pacientes tras demostrar primero con ratones y después con un número muy reducido de personas que el tratamiento con células madre sacadas de la médula ósea del propio paciente funciona y no produce daños.

Se ha visto que la terapia celular administarda por vía intramuscular mejora el músculo que la recibe comparándolo con el músculo que no la recibe

Por eso ahora quieren pasar a la fase dos. Esta fase, cuyo objetivo es demostrar el beneficio clínico de la terapia, se realizaría en el Hospital General de Alicante y en el Virgen de la Arrixaca de Murcia –donde se llevó a cabo la fase uno– y en ella podrían participar entre veinte y cuarenta pacientes.

En este ensayo se pincharían dos músculos, uno con la terapia celular y otro sin ella y sería «doble ciego», es decir que ni el paciente ni el propio médico sabría en qué músculo se ha inyectado la terapia. Los resultados se compararían y se realizaría un seguimiento a los pacientes durante dos años.

El problema es que un ensayo de este tipo es caro y se necesita al menos 200.000 euros para realizar dicho ensayo, porque se producen gastos médicos en los hospitales.

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