Desarrollo de anticuerpos vectorizados para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson

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19 mar 2019 - 11:52 h
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AbbVie y Voyager Therapeutics (compañía de terapias génicas en fase clínica especializada en desarrollar tratamientos innovadores para enfermedades neurológicas graves), han anunciado una colaboración e inversión de estrategia global exclusiva para desarrollar y comercializar anticuerpos vectorizados dirigidos a las especies patológicas de la alfa-sinucleína para el posible tratamiento de la enfermedad de Parkinson y otras enfermedades (sinucleinopatías) caracterizadas por la acumulación anómala de la proteína alfa-sinucleína mal plegada.

La administración de una cantidad suficiente de anticuerpos a través de la barrera hematoencefálica es una de las mayores limitaciones de los tratamientos biológicos actuales para enfermedades neurodegenerativas que necesitan inyecciones sistémicas frecuentes con una gran cantidad de anticuerpos. La plataforma vectorizada de Voyager y su enfoque pretenden eludir esta limitación aplicando, con una posible administración intravenosa única, los genes codificadores en la producción de anticuerpos terapéuticos usando las cápsulas del virus adenoasociado (VAA) que penetra en la barrera hematoencefálica. Este enfoque podría resultar en niveles más altos de anticuerpos terapéuticos en el cerebro en comparación con la administración sistémica actual de anticuerpos.

"La expansión de la alianza de AbbVie con Voyager representa la posibilidad que vemos en la capacidad de su plataforma de anticuerpos vectorizados de sobrepasar la barrera hematoencefálica y aportar tratamientos biológicos de forma más efectiva", declara Jim Summers, PhD, vicepresidente, Discovery Neuroscience Research, AbbVie. "Esperamos que la tecnología de Voyager permita un mayor desarrollo de los tratamientos transformativos para pacientes con enfermedades neurodegenerativas".

"Nuestra plataforma científica nos permite desarrollar tratamientos genéticos de VAA únicos diseñados para acabar con la expresión genética que causa la enfermedad, aumentar la expresión de proteínas faltantes, o permitir la expresión de anticuerpos terapéuticos a través de la vectorización", afirma Andre Turenne, presidente y consejero delegado de Voyager Therapeutics. "Nos alegra poder expandir nuestros esfuerzos hacia una especie patológica de la alfa-sinucleína, debido a su papel en la progresión de la enfermedad, y AbbVie es el socio idóneo para avanzar en este nuevo objetivo y modalidad terapéutica".

La enfermedad de Parkinson es el segundo trastorno neurodegenerativo más común en todo el mundo. Una característica de la enfermedad de Parkinson es la acumulación de alfa-sinucleína mal plegada, que podría derivar en la formación de depósitos de proteína y neurodegeneración progresiva. Los enfoques para interferir en este proceso podrían retrasar la progresión de la enfermedad de Parkinson y otras sinucleinopatías, incluyendo la demencia con cuerpos de Lewy y la atrofia sistémica múltiple.

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