El SNS da la bienvenida a la primera terapia viviente ‘made in Spain’

El tratamiento está indicado para fístulas perianales complejas en pacientes con enfermedad de Crohn
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Madrid
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18 oct 2019 - 12:14 h
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El Ministerio de Sanidad ha anunciado la financiación de darvadstrocel (Alofisel, Takeda) para el tratamiento de fístulas perianales complejas en pacientes adultos con enfermedad de Crohn. Se trata de la primera terapia celular alogénica aprobada en Europa, que ha sido además descubierta, desarrollada y fabricada íntegramente en España. En este proyecto han colaborado la Universidad Autónoma de Madrid, el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), 21 hospitales españoles y la compañía Takeda.

Damián García Olmo, jefe del Departamento de Cirugía General y Digestiva de la Fundación Jiménez Díaz, hospital que ha participado especialmente, ha resaltado en rueda de prensa que esta investigación es un “hito” en el que la ciencia española se ha volcado para ponerla al servicio del paciente.

“Es el primer medicamento vivo de este tipo que llega al mercado y de forma reglada. Es un hito para tratar una necesidad médica no cubierta como son las fístulas perianales, que son un auténtico calvario para los pacientes con enfermedad de Crohn”, incidió el especialista quien afirmó que cura “en un 60 por ciento de los casos, lo que nos lleva a pensar que podemos llegar al 100 por cien en el futuro”, explicó García Olmo.

Las células madre mesenquimales en las que se basa esta terapia proceden de tejido adiposo de excedentes de liposucciones de donantes sanas realizadas con motivos estéticos.

Sin tratamientos eficaces

Las fístulas perianales complejas derivadas de la enfermedad de Crohn es la complicación más incapacitante de esta patología, afecta a más de un 25 por ciento de los pacientes que la sufren y actualmente no existen tratamientos farmacológicos eficaces a largo plazo.

Los pacientes requieren de una media de cinco intervenciones a lo largo de la historia natural de la enfermedad y estas generalmente se asocian a morbilidades como la incontinencia fecal y más posibilidades de requerir un estoma permanente. “Con repetidas cirugías lo íbamos solucionando en estos paciente pero se corre el riesgo de incontinencia fecal”, destaca el cirujano. La tasa de recaída en pacientes con enfermedad de Crohn es de 41,9 por ciento después de 10 años de seguimiento.

Enfermedad de Crohn
Las fístulas perianales complejas es la complicación más incapacitante de esta patología

La nueva terapia se administra a través de un único procedimiento quirúrgico mínimamente invasivo y puede evitar las reiteradas intervenciones. “La nueva técnica quirúrgica cura per se a un porcentaje de pacientes pero añadiendo las células madre cura doblemente”, insiste Olmo.

El tratamiento aprobado ofrece un nuevo mecanismo de acción basado en el control de la inflamación, la inmunomodulación y la regeneración celular. Concretamente, se centra en la restauración de la inmunidad local y la curación del daño tisular mediado por inflamación. Estas células tienen una potencia antiinflamatoria, por lo que si funciona bien en esta patología también podría funcionar para otras muchas enfermedades, según han asegurado los especialistas.

Desde la planta de Tres Cantos

La planta de Takeda en Tres Cantos es la única aprobada para la fabricación comercial de este tipo de medicamentos. La planta suministrará esta terapia en 48 horas (tiempo de su vida útil) a todos los países tanto para fines terapéuticos como de investigación.

Pilar Redondo, responsable de la planta madrileña, ha detallado como es la estrategia logística que garantiza que la terapia llegue a tiempo a pacientes de todo el mundo. “En la planta tenemos un stock con las células madre mesenquimales contenidas en tanques de nitrógeno. En el momento en el que un hospital hace la petición, la fabricación del fármaco se hace de forma personalizada para cada paciente en siete días y se obtiene 48 antes de la cirugía” explicó Redondo.

En 48 horas
La planta de Takeda en Tres Cantos suministrará la terapia en 48 horas a todos los países del mundo

Este hecho requiere un preciso sistema de seguimiento y trazabilidad que permite controlar todo el proceso a lo largo de la cadena de suministro. Antes de España ya se ha comercializado en países como Alemania, Austria, Finlandia, Holanda o Israel, entre otros.

I+D española

Stefanie Granado, directora general de Takeda Iberia, ha destacado la importancia de esta noticia “fruto de 15 años de esfuerzo”.

“La historia no ha sido fácil pero ha merecido la pena este resultado que ha demostrado que el camino colaborativo es el mejor camino del éxito”, puntualizó Granado. “La apuesta por la I+D española ha dado como resultado un hito médico que se traduce en un beneficio para miles de personas”, añadió.

Asimismo, la directora ha informado de que la financiación del tratamiento por parte del Ministerio de Sanidad se ha llevado a cabo mediante un acuerdo de riesgo compartido.

La aplicación de esta nueva terapia requiere la formación de los profesionales sanitarios que la utilicen. En este sentido, la compañía farmacéutica está implementando un programa de certificación para una óptima administración de la terapia.

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