El SNS incorpora emicizumab para personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII

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11 jun 2019 - 12:35 h
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El Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación de emicizumab (Hemlibra, Roche) como tratamiento para la hemofilia A en los pacientes han desarrollado inhibidores a las terapias de reemplazo del factor VIII, aproximadamente un tercio del total.

La aprobación de este fármaco supone primera novedad terapéutica para estos pacientes en 20 años. Las personas con hemofilia A que desarrollan inhibidores se exponen a un alto riesgo de hemorragias potencialmente mortales y de sangrados de repetición que, a largo plazo, pueden derivar en daño en las articulaciones lo que puede ocasionar dificultades de movilidad.

La aprobación de esta indicación se ha basado en los datos de los ensayos HAVEN 1 y HAVEN 2 que han demostrado una eficacia superior de emicizumab en comparación con el tratamiento previo con agentes de by-pass en profilaxis y una reducción del riesgo de sangrados tratados del 99 por ciento.

Una de las novedades más importantes es la reducción de la carga de tratamiento, ya que emicizumab cuenta con la ventaja añadida de la administración subcutánea.

“Esto tiene un impacto muy importante en la calidad de los pacientes. Es un cambio como el día y la noche para ellos ya que antes estaban limitados por su enfermedad para hacer viajes o actividades”, ha explicado en rueda de prensa Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz

Los pacientes con hemofilia A e inhibidores deben tratarse con agentes de by-pass cada 24 o 48 horas en profilaxis y a demanda cuando se producen hemorragias, y según explica el especialista, emicizumab se puede administrar de manera semanal.

En esta misma línea, Ramiro Nuñez, jefe de la sección de Trombosis y Hemostasia de la U.G.C de Hematología del Hospital Universitario Virgen del Rocío. “Los tratamientos actuales son vía intravenosa y se empieza muy pronto, a lo mejor con un año de vida. La alta capacidad de prevención de las hemorragias y la reducción de la carga del tratamiento suponen un impacto enorme en su calidad de vida”, ha subrayado.

Estudios HAVEN 1 y HAVEN 2

Según los resultados del ensayo HAVEN 1 en adultos y adolescentes, la profilaxis con emicizumab mostró una reducción estadísticamente significativa en las hemorragias tratadas del 87% (ratios de riesgo (RR)=0,13, p<0,0001) en comparación con los que no recibieron profilaxis. Por otra parte, el estudio HAVEN 2 en niños menores de 12 años con hemofilia A e inhibidores, los resultados mostraron una reducción del riesgo de sangrados tratados del 99% (IC 95%: 97.7-99.4) en niños que recibieron profilaxis con Hemlibra® comparado con tratamiento anterior con agentes de by-pass en una comparación intra-individual con agentes de by-pass en profilaxis.

“Los resultados de HAVEN 1 y HAVEN 2 son muy importantes. No hay que olvidar que el desarrollo de inhibidores incrementa en un 70% el riego de muerte respecto al no desarrollo de los mismos”, ha puntualizado Beatriz Péres, Directora Médico de Roche Farma España.

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