Emicizumab muestra mayor eficacia que los agentes de by-pass en profilaxis

Primera novedad terapéutica en 20 años para pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII
Herramientas
Madrid
|
14 jun 2019 - 13:02 h
|

El Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación de emicizumab (Hemlibra, Roche) como tratamiento para la hemofilia A en los pacientes han desarrollado inhibidores a las terapias de reemplazo del factor VIII.

La aprobación de esta indicación se ha basado en los datos de los ensayos Haven 1 y Haven 2 que han demostrado una eficacia superior de emicizumab en comparación con el tratamiento previo con agentes de ‘by-pass’ en profilaxis.

La aprobación de este fármaco supone primera novedad terapéutica para estos pacientes en 20 años. Las personas con hemofilia A que desarrollan inhibidores supone un tercio del total y están expuestos a un alto riesgo de hemorragias potencialmente mortales y de sangrados de repetición que, a largo plazo, pueden derivar en daño en las articulaciones lo que puede ocasionar dificultades de movilidad.

Otro de los factores más importantes de esta nueva terapia es la reducción de la carga de tratamiento, ya que emicizumab cuenta con la ventaja añadida de la administración subcutánea. “Esto tiene un impacto muy importante en la calidad de los pacientes. Es un cambio como el día y la noche para ellos ya que antes estaban limitados por su enfermedad para hacer viajes o cualquier tipo de actividad”, ha explicado en rueda de prensa Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz

Hasta ahora, los pacientes con hemofilia A e inhibidores debían tratarse con agentes de ‘by-pass’ cada 24 o 48 horas en profilaxis y a demanda cuando se producen hemorragias, y según explica el especialista, emicizumab se puede administrar de manera semanal.

En esta misma línea, Ramiro Nuñez, jefe de la sección de Trombosis y Hemostasia de la U.G.C de Hematología del Hospital Universitario Virgen del Rocío. “Los tratamientos actuales son vía intravenosa y se empiezan en los primeros años de vida. La alta capacidad de prevención de las hemorragias y la reducción de la carga del tratamiento suponen un impacto enorme en su calidad de vida”, ha subrayado.

Reducción de los sangrados

Según los resultados del ensayo Haven 1 en adultos y adolescentes, la profilaxis con emicizumab mostró una reducción estadísticamente significativa en las hemorragias tratadas del 87 por ciento en comparación con los que no recibieron profilaxis. Por otra parte, el estudio Haven 2 en niños menores de 12 años, los resultados mostraron una reducción del riesgo de sangrados tratados del 99 por ciento en niños que recibieron profilaxis con emicizumab comparado con el tratamiento anterior.

En el programa de desarrollo clínico han participado cinco hospitales españoles, convirtiéndose en el país, tras EEUU, en el que más pacientes han participado.

<p>Emicizumab muestra mayor eficacia que los agentes de by-pass en profilaxis</p>
e-planning ad
Twitter
Suplementos y Especiales