La tecnología del ARNi se extrapolará a numerosas áreas terapeúticas

Actúa sobre cualquier enfermedad que conlleve una sobreexpresión de una proteína
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Madrid
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15 nov 2019 - 12:08 h
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La tecnología del ARN de interferencia (ARNi) permite tratar muchas áreas terapéuticas diferentes. Actúa sobre cualquier enfermedad que conlleve una sobreexpresión de una proteína, como es el caso de la amiloidosis por transtiretina. Así lo explica Jorge Capapey, director general del Alnylam, cuya compañía trabaja con enfermedades huérfanas como la amiloidosis, la porfiria y la hiperoxaluria. Las tres corresponden a especialidades diferentes, pero en las tres el papel del ARNi es muy importante.

“Esta proteína mutada se deposita en los tejidos y causa daños, y lo que hace el ARNi es inhibir la expresión del gen de la transtiretina, ahí es donde tienen lugar este tipo de terapias”, puntualiza.

Fármacos selectivos

Capapey remarca que la principal característica de estos fármacos es la “selectividad”, es decir que “van muy dirigidos a inhibir la transcripción de un gen concreto, impidiendo la producción de una proteína en concreto que puede causar una patología”. En este sentido, apostilla que, más allá de trabajar en unas áreas terapéuticas concretas la tecnología del ARNi es extrapolable a “cualquier enfermedad donde queramos reducir la expresión de una proteína en concreto”. Y es que, aunque actualmente los fármacos desarrollados se usan para el tratamiento de determinadas enfermedades huérfanas, el director de la filial española indica que actualmente están “trabajando con otras compañías y estudiando áreas terapéuticas de mayor prevalencia como la hipercolesterolemia u otras más estudiadas como la hemofilia, teniendo en cuenta que tiene más aplicaciones”. “Estamos viendo los usos iniciales pero creemos que va a ser una revolución”, señala.

Capapey indica que el potencial de este hallazgo es muy amplio y aún quedan aplicaciones por descubrir. “En las patologías que estamos estudiando inicialmente, la producción de las proteínas está principalmente en el hígado, por lo que se ha trabajado en reducir las dosis a nivel hepático”, continúa. “Ahora, estamos trabajando para que esta tecnología de ARNi llegue al sistema nervioso central o al ocular y, por tanto, que pueda tener aplicaciones mas allá de las que conocemos a día de hoy” precisa.

Actualmente los fármacos desarrollados se usan para el tratamiento de determinadas enfermedades huérfanas

“Estamos trabajando para que esta tecnología de ARNi llegue al sistema nervioso central o al ocular”

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