La terapia celular coge fuerza en el campo de las patologías hematológicas

Los estudios de discontinuación delimitan los factores que predicen el éxito en este tipo de abordaje
Herramientas
Barcelona
|
03 mar 2017 - 15:00 h
|

La investigación en el ámbito de las enfermedades hematológicas está permitiendo lograr importantes avances en los últimos años, como quedó de manifiesto en la pasada 58ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH). Un evento que fue testimonio de importantes novedades y en el que destacaron, entre otros temas, los estudios en terapia celular, como señalaron los expertos reunidos en la reunión post-ASH “Conclusiones de The American Society of Hematology: 58th Annual Meeting and Exposition”, organizada por la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH).

En este sentido, Miguel Blanquer, del Servicio de Hematología del Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca de Murcia comentó que ya se ha conseguido, a partir de células madre pluripotentes inducidas, generar toda la recapitulación del sistema hematopoyético. “Y se ha comprobado tanto en trasplantes primarios como secundarios en ratones que esta técnica funciona”, asegura. Este tipo de abordaje permitiría realizar trasplantes de progenitores hematopoyéticos más seguros. Pero, además, esta línea de investigación presenta otra interesante derivada, ya que sería útil para obtener hemoderivados. “Cada vez estamos más cerca de fabricar plaquetas y hematíes, pero no de un donante, sino a partir de las células madre del propio paciente”, señaló este experto.

Blanquer explicó que en Japón ya hay una empresa spin-off que va a comenzar un ensayo clínico en esta línea el año que viene. “Uno de los problemas que es preciso resolver son los costes —comentó Blanquer—. Fabricar plaquetas y hematíes a partir de un donante es barato, pero a partir de la propia persona es muy caro, aunque con el tiempo esperamos que se reduzcan los costes”. La gran ventaja de fabricar hemoderivados a partir de las células madre de una persona es que “se puede dominar mucho mejor el tipo de célula que se obtiene y se reducirían los problemas transfusionales”, añadió Blanquer.

Asimismo, en el terreno de las aplicaciones terapéuticas más cercanas, en la reunión de ASH Novartis presentó los resultados de un estudio fase 2 que evalúa la eficacia y seguridad de CTL019, una terapia de células T con receptores de antígenos quiméricos (T CAR) en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B recidivante/refractaria (r/r). El 82 por ciento (41 de 50) de los pacientes infundidos alcanzaron una remisión completa o una remisión completa con recuperación incompleta del hemograma tres meses después de la infusión de CTL019. Un tipo de terapia que puede ser una “revolución” en esta patología, comentó Blanquer, ya que, actualmente, el pronóstico de estos pacientes es muy malo, pues la mayoría fallecen un año después de la recaída.

Este tipo de terapia, explicó Blanquer, consiste en modificar de forma in vitro linfocitos T del propio paciente para que reconozcan la proteína CD19, con lo que atacarán a las células tumorales que expresan esta proteína. “El riesgo —añadió Blanquer— es que, como se potencia tanto el sistema inmune, se puede provocar una tormenta de citoquinas, que puede causar hipotensión, síndrome de permeabilidad capilar y neurotoxicidad. Un cuadro que, en ocasiones, es fatal”.

Discontinuación de las terapias

Uno de lo debates más interesantes en las terapias contra las neoplasias hematológicas es el de la indoneidad de detener o reducir el tratamiento sin perder eficacia. Pere Barba, del Servicio de Hematología del Hospital Universitario Vall d’Hebron, explicó que en la reuninón de ASH se presentó un estudio que descarta esta posibilidad en los pacientes con leucemia linfoblástica aguda pediátrica. “Se pensaba que en los pacientes con menos riesgo y en fases avanzadas quizás se podría reducir la quimioterapia en la fase de reintensificación tardía sin perder eficacia”, comentó. Pero los resultados de un trabajo en el que se redujo la dosis entre un 30 y un 50 por ciento en la citada fase muestan que “la supervivencia es más baja”, agregó Barba.

Por su parte, Felipe Casado, del Servicio de Hematología y Hematoterapia del Hospital Virgen de la Salud de Toledo puso énfasis en la relevancia del estudio Euro-Ski, “que, con 800 pacientes, es el más amplio que se ha realizado sobre la suspensión del tratamiento farmacológico en leucemia mieloide crónica”. Los resultados muestran que alrededor de la mitad de los pacientes (378 de los 755 analizados) no presentó recidiva después de suspender el tratamiento con un inhibidor de la tirosina quinasa.

Asimismo, destacó este experto, el estudio ha permitido delimitar los dos factores que predicen el éxito en la discontinuación: “llevar más de seis meses en tratamiento con inhibidores de la tirosina quinasa y haber logrado al menos durante tres años una respuesta molecular profunda”. Por otro lado, aunque el paciente recaiga, comentó Casado, “la vuelta al tratamiento permite que tenga buenas perspectivas”.

Twitter
Suplementos y Especiales