La terapia génica tratará en cinco años las enfermedades monogénicas

La escasez de pacientes para probar su eficacia está retrasando su entrada en el mercado
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29 sep 2017 - 14:02 h
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La terapia génica ha llegado y está para quedarse. Así se ha resaltado en el encuentro ‘Terapia Génica: ¿El futuro de la medicina?’ organizado por una compañía farmacéutica Pfizer en el Palacio de la Prensa de Madrid, dónde han participado los expertos Juan Bueren, jefe de la División de Terapias Innovadores Hematopoyéticas en el Centro de Investigaciones Energéticas y Tecnológicas (Ciemat) y Ramón Alemany, jefe del Grupo de Terapia Génica y Viral del Cáncer.

Ambos especialistas han destacado que la terapia génica está logrando mejores resultados en enfermedades debidas a un solo gen porque es solo una diana la que hay que localizar.

“En caso de las inmunodeficiencias y otras enfermedades monogénicas parecidas que afectan a las células de la sangre, el éxito de los ensayos es tan grande, con eficacias terapéuticas próximas al 100 por ciento, que se está planteando ya cual ha de ser la manera de tratar las enfermedades monogénicas que afectan a las células de la sangre, si el trasplante de médula ósea o la terapia génica”, resalta Juan Bueren. Estos avances sustituirán a los trasplantes hematopoyéticos. “De aquí a cinco años todos los pacientes que tengan este tipo de enfermedades se tratarán con terapia génica”, continúa Bueren. “Esta va a ser la terapia del futuro”.

Coste económico

En cuanto al coste que van conllevar estos tratamientos y la posibilidad de poder ser financiados de aquí a cinco años, Juan Bueren se muestra optimista y convencido. “Hay que sufragar muchos costes de investigación que han tenido durante muchos años. A medida que las empresas puedan ir amortizando estos costes, las terapias se consideren más convencionales y no sea necesario implementar tantísimos controles de calidad, como ahora están exigiendo las agencias reguladoras, los costes van a bajar de manera inmediata”.

Aunque, según los expertos, estamos superando ya la frontera de los ensayos clínicos, uno de los problemas continúa siendo la producción de vectores. “Es uno de los cuellos de botella que hay en la terapia génica. Hay pocas empresas que se dediquen a producción de vectores en calidad de GPM, que son las de uso clínico” y aún queda mucho para que esta situación cambie, destaca Bueren. “Y el gran coste de la terapia génica es el vector”, añade.

Otro de los problemas que está retrasando la entrada de la terapia génica es el escaso número de pacientes, con lo cual la eficacia de evidencia y de toxicidad es mucho más baja que en enfermedades prevalentes.

“Va muy inseguro a la aprobación en el mercado. Estamos hablando de enfermedades raras con lo cual el nivel de vivencia estadístico es mucho más pobre tanto para la eficacia como para la toxicidad y por tanto, es un reto aún”, explica Ramón Alemany.

“La incertidumbre es mayor comparada con fármacos convencionales que tratan a miles de personas y que han llegado al mercado con la aprobación de miles de personas”, añade Alemany.

A esto se le suma que “la gestión de la investigación por parte de la administración es patética, hay mucha burocracia”, concluye el experto.

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