MicroARN contra la enfermedad de Huntington

El 17º Congreso de la SENC reúne los avances más recientes sobre el funcionamiento del cerebro
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Barcelona
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29 sep 2017 - 14:02 h
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Se acaba de celebrar en Alicante el 17º Congreso Bienal de la Sociedad Española de Neurociencias (SENC). Más de 600 investigadores se han reunido para abordar las investigaciones más relevantes sobre el estudio del cerebro y del sistema nervioso central.

En este sentido, Jordi Alberch, investigador de la Universidad de Barcelona/Idibaps y presidente de la SENC, señaló que “en los últimos 15 años la neurociencia española ha hecho un cambio espectacular en calidad científica como demuestran las presentaciones de las sucesivas ediciones del congreso. Este año se abarcan prácticamente todas las áreas de las neurociencias, desde aspectos moleculares a la conducta y la patología, pasando por biología celular, fisiología, computación, neuroimagen... Por este motivo, el congreso es el mejor foro para encontrar colaboraciones y diseñar proyectos multidisciplinares que son el futuro de la investigación para mejorar la calidad de vida de nuestra sociedad”.

Este experto también comentó las últimas novedades en el campo de la enfermedad de Huntington. El gran punto de inflexión en esta patología se produjo cuando, a mitad de los años noventa, se identificó la mutación en el gen que la causa. Un gen que produce la proteína huntingtina mutada. “Hemos pasado muchos años intentando descifrar la función de esta proteína mutada”.

Ahora, una de las líneas de investigación más prometedoras son “los micro ARN que se pueden dirigir específicamente contra esta proteína mutada”. En animales de experimentación, que pasan de ser normales a tener la enfermedad porque son transgénicos, se les inyecta este micro ARN y “se ha observado que o no desarrollan la enfermedad o, sobre todo, se retrasa mucho”. Este experto comentó que aún queda camino para que esta terapia llegue a la práctica clínica. Además, Alberch señaló que los “riesgos son muy pocos, porque estos microARN están muy definidos, y se unen solo a la zona de síntesis de la huntingtina”.

Otras líneas de investigación, comentó este experto, son los factores neuroprotectores. “Se está investigando con una molécula de factor trófico, que es BDNF”. Este es un factor neurotrófico derivado del cerebro (brain-derived neurotrophic factor, BDNF) que es esencial en la supervivencia de las neuronas estriatales y que en esta enfermedad se ve gravemente disminuido. De todos modos, añadió este experto, uno de los retos en esta patología y en otras enfermedades neurodegenerativas “es lograr que los fármacos crucen la barrera hematoencefálica y vayan de forma específica a la zona del cerebro en la que se produce la enfermedad”.

Optogenética

Otros temas abordados en el congreso han sido la expresión génica en el aprendizaje, clave para el almacenamiento de memoria y el diseño de tratamientos para pacientes con déficits de memoria, o la optogenética (el control de la actividad neuronal con la luz) y sus aplicaciones en la manipulación remota del comportamiento animal o los fármacos regulados por la luz. Alberch comentó que “esta nueva tecnología permite de forma selectiva y no invasiva la estimulación con luz de determinados grupos neuronales para recuperar la integridad de los circuitos neuronales afectados en enfermedades neurodegenerativas. Se ha presentado el desarrollo de nuevas moléculas con capacidad de estimularse con luz y activar mecanismos intracelulares para tratar la retinosis pigmentaria, un conjunto de enfermedades neurodegenerativas oculares que provocan una disminución lenta pero progresiva de la agudeza visual”.

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