Nusinersén reafirma su eficacia en lactantes presintomáticos de AME

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Madrid
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05 jul 2019 - 13:00 h
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Los nuevos resultados del estudio Nurture realizado en lactantes presintomáticos con atrofia muscular espinal (AME) indican que después de 45,1 meses de análisis como máximo, los datos siguen demostrando la eficacia y seguridad en pacientes tratados presintomáticamente con nusinersén (Biogen), en comparación con la evolución natural de la enfermedad. Con estos datos también se ha puesto de manifiesto que los pacientes tratados con nusinersén presentaban una mejoría continua (sentándose y caminando de forma independiente), alcanzando la mayoría de ellos los hitos motores en un espacio de tiempo normal.

Estos datos se han presentado en la Conferencia anual sobre AME de Cure SMA, que ha tenido lugar en Anaheim (California, EE. UU.)

“Hay diferentes tipos de AME pero todos los tipos progresan, no se quedan estables. Para los pacientes, los peores síntomas son la pérdida de movimiento y la debilidad muscular”, recordaba en rueda de prensa Valeria Sansone, directora clínica del Centro NEuroMuscular Omnicomprehensive (NEMO) de Milán. La esperanza de vida en los tipos que afectan a los lactantes es menor de dos años “pero ahora con los resultados del estudio Nurture tenemos una oportunidad”, añadió.

Los resultados del análisis intermedio de Nurture se ha realizado en 25 pacientes presintomáticos de AME (con mayor probabilidad de desarrollar AME Tipo 1 o 2) a los que se administró la primera dosis de nusinersén antes de las seis semanas desde el nacimiento. En marzo, todos ellos estaban vivos y no necesitan ventilación permanente. La media de edad de los participantes en el estudio se encuentra cerca de los tres años cuando os pacientes de AME de tipo 1 no tratados nunca viven para cumplir dos años sin la ayuda de ventilación permanente. Todos los lactantes eran capaces de sentarse por sí solos, el 88 por ciento de los lactantes podían caminar solos, y la mayoría era capaz de hacerlo en el mismo espacio de tiempo que un niño que comienza a andar. Asimismo, Biogen también ha presentado datos de nusinersén en pacientes de todas las edades con AME, confirmando la mejora o estabilidad de forma continua de la actividad de la enfermedad en pacientes en lactantes, adolescentes y adultos.

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