Una terapia génica que protege de los déficits de aprendizaje y memoria

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Madrid
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03 nov 2017 - 13:07 h
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Un equipo de investigadores del Instituto de Neurociencias de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) y del Institut de Recerca de la Vall d’Hebron (VHIR) han demostrado, en un estudio con ratones, que la regulación del gen Klotho en el cerebro mediante terapia génica protege de los déficits de aprendizaje y memoria asociados al envejecimiento,

El gen Klotho, presente en el cerebro, regula los procesos asociados al envejecimiento: cuando se inhibe, acelera la degradación de la memoria y el declive cognitivo, y cuando Klotho está sobre expresado, aumenta la esperanza de vida.

El estudio ha demostrado por primera vez que inyectar en vivo una dosis del gen Klotho en el sistema nervioso central protege del declive cognitivo asociado al envejecimiento de animales mayores cuando han sido tratados de jóvenes. Lo que abriría la puerta a la investigación de un fármaco basado en este gen.

La terapia, fruto de una investigación realizada con ratones, “se ha basado en aumentar los niveles de Klotho en el cerebro”, explica Miguel Chillón, el investigador ICREA del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular de la UAB y del VHIR.

“Teniendo en cuenta que el estudio se ha realizado en animales que han envejecido de manera natural, pensamos que podría tener un potencial terapéutico para tratar desórdenes de demencia y neurodegenerativos, como el alzhéimer o la esclerosis múltiple”, ha indicado Chillón.

Los resultados forman parte de la tesis doctoral de Anna Massó, primera autora del estudio, y representan un primer paso para seguir avanzando en la investigación y desarrollar un fármaco basado en este gen asociado a la neuroprotección.

Terapia patentada

Los investigadores ya han patentado la terapia y la han licenciado a Kogenix Therapeutics, empresa participada por la UAB, con el objetivo de conseguir el capital inicial para seguir investigando.

“Los resultados han demostrado ser seguros y eficaces en la implementación de la terapia génica para el sistema nervioso central. De hecho, la Agencia Americana del Medicamento (FDA, en sus siglas en inglés) ha aprobado ya la primera terapia génica en Estados Unidos, el pasado mes de agosto y se espera que apruebe más próximamente”, ha destacado la doctora del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular, Assumpció Bosch.

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