Lo que viene

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A. L. S. Madrid | viernes, 14 de febrero de 2014 h |

Son muchas las moléculas que se encuentran en estos momentos en investigación y algunas de ellas ya muestran resultados prometedores en diferentes patologías, por lo que prometen ocupar páginas de las publicaciones científicas en los próximos años. Así según análisis publicado por PhRMA, la asociación que aglutina a las principales compañías farmacéuticas, en el pasado año había más de 5.000 potenciales nuevos medicamentos que estaban en proyecto —en gran parte financiados por los más de 500 millones de dólares invertidos en investigación y desarrollo (I + D) desde el año 2000 por las compañías miembros de la entidad—.

Y es que el conocimiento creciente de las bases moleculares y genéticas de las enfermedades está abriendo un vasto campo de desarrollo de tratamientos dirigidos que trabajan de una forma más precisa y efectiva.

Así, es significativo que de la cartera de fármacos en desarrollo, cerca del 70 por ciento de los proyectos sean first in class, es decir, representan una nueva familia de medicamentos. Aunque puede haber varios con el mismo mecanismo de acción, es difícil predecir cuáles serán aprobados primero puesto que tienen más incertidumbre clínica que aquellos fármacos que actúan sobre mecanismos ya probados. A pesar de ello, la proporción de fármacos en estudios en fase 3 es bastante alto, con cerca de la mitad de todos los proyectos teniendo el potencial de alcanzar el estatus first in class.

El porcentaje de proyectos en desarrollo (ver gráfico) es particularmente alto en neurología (84 por ciento), cáncer (80) y psiquiatría (79). La alta proporción de estos fármacos en estas áreas terapéuticas reflejan el rápido conocimiento científico sobre los mecanismos moleculares de estas enfermedades. A modo de ejemplo, en el informe se menciona cómo hace 100 años la leucemia y el linfoma eran consideradas como una sola enfermedad, pero hoy ambas abarcan unas 100 enfermedades individuales. Otras áreas terapéuticas con gran desarrollo de estos fármacos son las enfermedades cardiovasculares, inmunología y diabetes —las tres tienen más de mitad de sus medicamentos en desarrollo como potenciales tratamientos first in class —.

Hepatitis C

El informe hace hincapié en los avances que se han producido para los pacientes con hepatitis C, ya que sus opciones se han incrementado notablemente con la reciente aprobación de nuevos fármacos y lo harán más con los nuevos mecanismos. A los dos primeros tratamientos ya comercializados que tienen acción directa sobre el virus —telaprevir y voceprevir, ambos inhibidores de la proteasa—, se podrían sumar algunos de los 66 medicamentos frente a esta enfermedad que están actualmente en ensayos clínicos en EE.UU. Algunos de ellos son antivirales de acción directa que pueden reducir los efectos secundarios y producir mejoras sustanciales y más rápidas que las terapias existentes, ampliando el espectro de pacientes a los que se dirigen.

También destaca el análisis el avance que se ha producido en el área de los medicamentos huérfanos, con unos 140 fármacos desarrollados por año frente a los 64 de media de la década anterior. En este sentido, hay tratamientos prometedores para la hipofosfatasia —que no tiene aprobado ningún fármaco para su tratamiento—, la Enfermedad de Lou Gehrig o esclerosis lateral amiotrófica —con sólo un solo fármaco aprobado que ralentiza su progreso—.

Por otro lado, el Alzhéimer sigue siendo una de las grandes tareas pendientes con la búsqueda incesante de la vacuna. El documento habla de 125 nuevos tratamientos. Hace unos meses se anunciaba el inicio del primero de los cuatro ensayos clínicos de fase III planeados para el compuesto Lu AE58054, con el objetivo de evaluar su efecto como adyuvante de los inhibidores de la acetilcolinesterasa (IACE) en la enfermedad de leve a moderada. Consiste en un un antagonista selectivo del receptor 5HT6, lo que supone un cambio con respecto a las hipótesis relacionadas con las proteínas beta amiloide y Tau.

Anticuerpos monoclonales

En 2008 un total de 21 anticuerpos monoclonales fueron aprobados en EE.UU. y cerca de 200 más estaban en proyecto. Desde 1996, la mayoría de estos medicamentos han tratado diferentes tumores y enfermedades autoinmunes como artritis y la enfermedad de Crohn. Muchos de estos fármacos han demostrado su efectividad en el tratamiento de otras patologías. Además, los medicamentos aprobados inicialmente para tratar enfermedades inmunológicas fueron también efectivos en el tratamiento de varios tipos de cáncer. Hoy los investigadores están desarrollando 102 anticuerpos monoclonales conjugados, un tipo específico que ataca directamente a las células enfermas gracias a su especifidad.

Con todo, la PhRMA deja bien claro que para que la innovación terapéutica siga adelante la investigación del sector debe tener una visión a largo plazo con políticas y estructuras regulatorias que sean consistentes, predecibles y centradas en las necesidades de los pacientes. Queda por ver cuáles de estos fármacos en desarrollo llegarán a buen puerto y sobre todo, cúando llegarán a los pacientes del SNS.

ARN de interferencia (ARNi) es una nueva estrategia que se dirige al ARN para silenciar la expresión génica. Donde la mayoría de los fármacos van dirigidos a proteínas como las enzimas y los receptores celulares, esta nueva aproximación abre el ARN, el cual porta información genética para crear proteínas, como una nueva diana para potenciales medicamentos. Además, dos medicamentos ARNi han sido aprobados, y 127 más están en desarrollo.

Las vacunas anti cáncer utilizan el sistema inmunitario para luchar contra la enfermedad que ya está en progeso. La primera vacuna anticáncer fue aprobada en 2010, y hoy hay 20 más en desarrollo.

Hay 245 proyectos en desarrollo usando terapia celular, 99 proyectos usando terapia génica, y 102 proyectos usando anticuerpos monoclonales conjugados dirigidos a acabar con los tumores sin afectar a las células sanas de las inmediaciones.