El CHMP recomienda azacitidina sc para LMA en pacientes de más de 65 años no candidatos a traspalnete de células madre hematopoyéticas

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29 sep 2015 - 13:00 h
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El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva sobre la ampliación de la indicación de azacitidina subcutánea (sc), comercializado como Vidaza por Celgene, para el tratamiento de pacientes mayores de 65 años con leucemia mieloide aguda (LMA) que no son candidatos a trasplante de células madre hematopoyéticas. La nueva indicación incluye a aquellos pacientes que presentan niveles de blastos por encima del 30 por ciento, según la clasificación de la Organización Mundial de la Salud (OMS). Hasta ahora, este medicamento estaba indicado en los pacientes con LMA con niveles de entre el 20 y el 30 por ciento de blastos. Se trata de células aberrantes e inmaduras que aparecen en la médula ósea de forma anómala en las LMA. Los síntomas más frecuentes en la LMA son las infecciones por neutropenia, astenia debida a la anemia y hemorragias por plaquetopenia.

“Mientras se producen avances en el tratamiento de los pacientes jóvenes, que son quienes tienen un mejor estado físico y pueden recibir terapias intensivas y potencialmente curativas como es el trasplante de células madres, existe aún un clara necesidad de tratamientos para los pacientes mayores que son, precisamente, más frágiles”, explica Hervé Dombret, jefe del Departamento de Enfermedades hematológicas (Unidad de Leucemia) del Hospital Saint-Louis de Paris, en Francia. “Los estudios realizados demuestran que azacitidina logra una mediana de supervivencia global de 10,4 meses y estos resultados sugieren que, de aprobarse, podría ser una nueva opción terapéutica de gran valor para los pacientes que cuentan con opciones limitadas de tratamiento en este momento”, afirma este especialista.

La decisión del CHMP se ha basado en datos de AML-001, un estudio pivotal global, multicéntrico, aleatorio, abierto con pacientes de 65 años o más con LMA de nuevo diagnóstico o con LMA secundaria con más del 30 por ciento de blastos en médula ósea. Azacitidina junto a tratamientos de soporte (n=241) se comparó con regímenes de tratamiento convencionales. La mediana de supervivencia global (SG), el principal objetivo del estudio, fue de 10,4 meses (95 por ciento de intervalo de confianza: 8.0-12.7 meses) para los pacientes que recibían azacitidina comparada con los 6.5 meses (95por ciento de intervalo de confianza: 5.0- 8.6) para los pacientes que recibían el régimen de tratamiento convencional (HR=0,85 [95 por ciento de intervalo de confianza: 0.69, 1.03] log rank estratificado p= 0.1019). Las tasas de supervivencia al año con azacitidina y regímenes de tratamiento convencionales fueron del 46,5 y el 34,2 por ciento, respectivamente (diferencia del 12.3 por ciento [95 por ciento de intervalo de confianza: 3.5-21 por ciento]).

En el estudio, el grado de anemia 3-4, neutropenia, neutropenia febril y las tasas de trombocitopenia fueron respectivamente del 16, 26, 28 y 24 por ciento con azacitidina; y del 5, 5, 28 y 5 por ciento con el mejor tratamiento de soporte; 23, 25, 30 y 28¡ por ciento con bajas dosis de Ara-C; y 14, 33, 31 y 21 por ciento con quimioterapia intensiva. Además de recomendar la autorización de comercialización de la nueva indicación a la Comisión Europea (CE), el CHMP también señaló que esta nueva indicación terapéutica aporta un beneficio clínico significativo en comparación con las terapias existentes. Si la CE adopta la decisión del CHMP en su totalidad, azacitidina recibirá una protección ampliada del mercado en todas sus indicaciones durante un año más en todo el Espacio Económico Europeo (EEE).

La decisión de la CE se añadiría al portfolio de indicaciones autorizadas de azacitidina en las enfermedades mieloides de alto riesgo, incluidos los Síndromes Mielodisplásicos (SMA) y la LMA. Azacitidina está aprobada en la Unión Europea desde 2008 para el tratamiento de pacientes adultos no candidatos para trasplante diagnosticados de síndromes mielodisplásicos de alto riesgo y de riesgo intermedio 2, leucemia mielomonocítica crónica entre el 10 y el 29 por ciento de blastos en la médula ósea sin trastorno mielo proliferativo o leucemia mieloide aguda entre el 20 y el 30 por ciento de blastos en médula ósea y displasia multilinaje.

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