El CHMP recomienda ivacaftor y su combinación con lumacaftor para el tratamiento de la FQ

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06 oct 2015 - 13:00 h
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El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Unión Europea ha emitido un dictamen favorable en el que recomienda la autorización de comercialización de lumacaftor/ivacaftor, comercializado como Orkambi por Vertex, el primer medicamento que trata la causa subyacente de la fibrosis quística (FQ) en personas de 12 años y mayores que tienen dos copias de la mutación F508del. En Europa hay aproximadamente 12.000 personas con FQ de 12 años y mayores que tienen dos copias de esta mutación.

Además, el CHMP ha emitido también un dictamen favorable en el que recomienda ampliar la indicación de ivacaftor, comercializado como Kalydeco por el mismo laboratorio, para que incluya a los niños de 2 a 5 años con FQ, además del uso ya autorizado en personas de 6 años y mayores, que tienen una de nueve mutaciones de apertura del canal en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N y S549R). Para estos niños de menor edad se ha creado una nueva formulación oral granulada de ivacaftor basada en el peso (50 mg y 75 mg) que se mezcla con alimentos blandos o líquidos.

El dictamen del CHMP para el uso de ivacaftor en niños de 2 a 5 años incluye la recomendación de ampliar la dosificación basada en el peso a los niños de 6 a 11 años que pesen menos de 25 kg, utilizando la nueva formulación oral granulada. Además, el CHMP ha emitido un dictamen favorable en el que recomienda el uso de ivacaftor en personas con FQ de 18 años y mayores que tienen la mutación R117H. En Europa hay aproximadamente 125 niños de 2 a 5 años que tienen una de las nueve mutaciones incluidas en el dictamen favorable de hoy y aproximadamente 250 adultos portadores de la mutación R117H.

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