En España, la terapia génica va con retraso respecto a Europa

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01 abr 2016 - 16:00 h
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Si bien es cierto que la terapia génica está en constante desarrollo, ningún clínico podría considerarse experto en este ámbito, según afirma Julián Sevilla, del Servicio de Oncohematología y Trasplante Hematopoyético del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús.

No obstante, en este ámbito pone el foco en las células CART y precisa que hay un ensayo clínico en marcha en el Hospital San Juan de Dios de ámbito pediátrico y en las enfermedades monogénicas.

“En estos momentos, estas patologías se están curando gracias a que se restablece la actividad del gen defectuoso causante de la enfermedad, insertándolo con aproximación in vitro, cultivando las células, transduciéndolas con un vector lentiviral y así se restituye la funcionalidad del sistema hematopoyético”, subraya Sevilla, indicando que en ese ámbito se lleva investigando muchos años. “Recientemente, se ha empezado un ensayo clínico en anemia de Fanconi pero todavía es fase I-II y su objetivo es demostrar la seguridad de la aplicación de este proceso y que es viable”, agrega.

Ensayos clínicos

Este ensayo cuenta con financiación del ministerio de Sanidad y una parte del trabajo consiste en ver si en los pacientes con fallo medular, como ocurre en los pacientes con Fanconi, es viable recoger células progenitoras —Cristina Díaz de Heredia, del Vall d’Hebrón, es la investigadora principal—.

“Esas células se congelan y cuando el paciente desarrolla fallo medular se descongelan, se transducen con el vector y se reinfunden”, explica, resaltando que el esfuerzo es coordinado por parte de toda la red Española de la Anemia de Fanconi y por el investigador del Ciemat, del Ciberer y del IIS-FJD, Juan Bueren Bueren. “Los centros de desarrollo del ensayo en Fanconi son Vall d’Hebron y el Niño Jesús”, precisa.

De todas formas, el especialista advierte de que España está “retrasada respecto a Francia, Inglaterra e Italia”, que son los países en donde este tipo de trabajos se mueven más.

En febrero, tuvo lugar una reunión en el ministerio de Sanidad, en la cual expertos internacionales se dieron cita para intercambiar información y experiencias acerca de cuál era la situación de la terapia génica en diferentes países y aprovechar la tesitura para recordar la importancia de la participación de personas en esta serie de ensayos clínicos.

“Hoy en día, estas enfermedades congénitas solamente se curan con un trasplante de un hermano compatible, pero para quienes no tengan, esta aproximación puede salvar vidas y, además, se logran unas curvas de supervivencia que se asemejan o superan a las de los trasplantes y con pocos efectos secundarios”, precisa Sevilla.

El facultativo declara que en los próximos años tendrá que haber sitios de referencia en España donde se puedan llevar a cabo este tipo de procedimientos. “Ese es el sentido en el que se quiere posicionar el hospital”, apostilla.

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