Es necesario más consenso a la hora de evaluar los MH

Los estudios observacionales deberían ser más tenidos en cuenta
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13 nov 2015 - 17:30 h
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En Europa, se habla de enfermedad rara cuando esta afecta a una persona de cada 2.000 habitantes. Entre ellas, existe una gran heterogeneidad, pero se estima que afectan a cerca de 30 millones de ciudadanos europeos y el 80 por ciento son de origen genético.

A finales de 2014, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) realizó 1.103 designaciones de medicamentos huérfanos (MH), de los cuales solo un pequeño porcentaje llega a ser autorizado. De hecho, a principios de 2015 existían en Europa 82 MH comercializados (48 en España), recordó Enrique Soler, jefe del Servicio de Farmacia del Hospital Arnau de Vilanova (Valencia), en el desayuno informativo ‘Hacia un consenso europeo en la evaluación de MH’, que se celebró en el marco del congreso de la SEFH.

“La regulación de los MH se enfrenta al conflicto entre el acceso temprano a estos medicamentos, que pueden mejorar la salud de los pacientes y una evaluación rigurosa de los beneficios que generan”, agregó.

En línea con Soler, la directora sénior del área de Evaluación de Medicamentos y Tecnologías de Alta Complejidad de Genzyme, Alicia Granados, expuso que a pesar de los medicamentos que consiguen ser calificados como huérfanos, sigue siendo un porcentaje muy bajo el que logra entrar en los sistemas sanitarios.

Según los expertos, la evidencia científica que requieren los organismos reguladores y que tienen las agencias evaluadoras de tecnología no coincide.

Por tanto, la solución pasa, de acuerdo con Granados, por aunar posturas y trabajar juntos. “No solo la industria con los agentes de evaluación, sino agentes reguladores con evaluadores y siempre teniendo en cuenta la opinión de los pacientes”, apostilló, haciendo hincapié en que, por el bien de los pacientes, es necesario que todos los agentes se esfuercen en entenderse.

Volviendo a la evaluación a la que están sujetos los MH, Raisha Sidu, evaluadora del NICE y adscrita a la Unidad de Evaluacion de Medicamentos y Tecnologías de Alta Complejidad, ofreció la perspectiva internacional, recordando que “los fármacos ultrahuérfanos no van a ser coste-eficaces, basados en HTA, para las enfermedades convencionales”. A continuación, explicó cuáles son los pasos a seguir y los criterios de evaluación sobre los que delibera el comité antes de dar la última palabra sobre la condición de estos medicamentos.

Así, comentó varios puntos clave como la naturaleza de la patología, refiriéndose a cuál es la morbimortalidad causada por la enfermedad, la discapacidad clínica, el impacto en la calidad de vida, etc.; el impacto de las nuevas tecnologías, es decir, su efecto clínico, el grado de incertidumbre, la heterogeneidad en la evidencia, la magnitud total de los beneficios sanitarios, etc.; también el impacto de la tecnología y los beneficios directos que esta tiene sobre la salud, así como la ayuda que pueda suponer para proporcionar un servicio especializado. Finalmente, habló de la cuestión económica y aseguró que el comité evaluador tiene en cuenta la rentabilidad económica-eficiente de estos fármacos y el coste que supondría para el sistema nacional de salud inglés (NHS) la inclusión de determinados MH. A su vez, Sidu precisó que le parecía “particularmente útil” porque desde el NICE se apuesta por la máxima transparencia posible.

Retos pendientes

Sin duda son muchas las asignaturas pendientes en esta materia. Sin embargo, los expertos aprovecharon el encuentro para dar algunas sugerencias.

En esta línea, Granados dijo que se debe trabajar más en el desarrollo de nuevas terapias para tratar EE.RR., en el proceso de evaluación y con los pacientes. También incidió en la idea de que se deberían tener más en cuenta los estudios observacionales, ya que, a su modo de ver, “pueden proporcionar evidencia valiosa” y ser “claves” para las agencias evaluadoras. No obstante, advirtió, “hay falta de utilización y aceptación de los datos procedentes de las real world evidence (RWE) para tomar decisiones relativas a las EE.RR.”.

Además, hubo tiempo para hacer una comparativa entre diferentes organismos y la gran variabilidad que existe entre ellos. Se ha incrementado el número de solicitudes para obtener la designación de MH, pero son pocos los que la consiguen y muchos menos los que son autorizados para su posterior comercialización. “Muchas aplicaciones, algunas designaciones y muy pocas entradas en el mercado”, así lo resumió Granados, quien explicó que, por ejemplo, el NICE rechaza un 33 por ciento. Una vez que estos fármacos entran en el sistema aún están expuestos a más evaluaciones. “No hay consenso entre las agencias de evaluación”, lamentó, al tiempo que abogó por alcanzar “un mensaje consistente sobre cuál es la evidencia científica aceptable” y poder llevarla a la práctica aunando posturas. De momento, concluyó, hay proyectos especialmente liderados en Europa, en los que se está poniendo sobre la mesa la variabilidad existente y se están llevando a cabo casos pilotos para ver cómo se puede mejorar esta situación”.

Soler no solo suscribió las palabras de la directora, sino que reiteró la importancia de buscar nuevas formulas de gestión del riesgo económico en este tipo de medicamentos. “Estas, normalmente, se engloban bajo el paraguas de fórmulas de riesgo-compartido, pero no tienen por qué ser así exactamente, sino iniciativas de gestión de riesgo: autorizaciones provisionales, autorizaciones con financiación temporal, variables, etc., ya que los MH y las EE.RR. requieren flexibilidad”.

En definitiva: colaboración entre todos los agentes del ámbito sanitario, transparencia y nuevas fórmulas de gestión del riesgo son algunas de las asignaturas en las que hay que esforzarse todavía para sacar buena nota.

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