La CE amplía la indicación de ivacaftor para el tratamiento de la fibrosis quística

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19 nov 2015 - 16:00 h
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La Comisión Europea ha autorizado la ampliación de la indicación de ivacaftor, comercializado como Kalydeco por Vertex, para que incluya a los niños de 2 a 5 años con fibrosis quística (FQ) que tienen una de las nueve mutaciones de apertura del canal en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N y S549R) y a las personas con FQ de 18 años y mayores que tienen una mutación R117H. En la Unión Europea, ivacaftor ya estaba autorizado para el uso en personas con FQ a partir de seis años que tienen una de nueve mutaciones de apertura del canal. En Europa, hay aproximadamente 125 niños con FQ de 2 a 5 años que tienen una de las nueve mutaciones de apertura del canal incluidas en la autorización de hoy, y aproximadamente 350 adultos con FQ portadores de una mutación R117H. Ahora Vertex pondrá en marcha los procesos de autorización del reembolso, país por país, para cada una de las nuevas indicaciones.

La causa de la FQ es un defecto o una ausencia de la proteína CFTR, que se deben a mutaciones en el gen CFTR. En las personas que tienen mutaciones de apertura del canal o una mutación R117H, la proteína CFTR alcanza la superficie celular pero no funciona correctamente. Ivacaftor, conocido como potenciador de CFTR, es un medicamento oral diseñado para ayudar a que las proteínas CFTR presentes en la superficie celular se abran con mayor frecuencia para mejorar el transporte de sal y agua a través de la membrana celular, lo cual contribuye a hidratar y despejar de moco las vías respiratorias.

Por otro lado, en relación a la autorización de indicación en niños, Jane Davies, doctora en Medicina del Royal Brompton Hospital and Imperial College de Londres y una de las investigadoras principales del estudio de fase 3 de ivacaftor en niños de 2 a 5 años, comenta que se conoce “el daño progresivo causado por la fibrosis quística puede comenzar desde el nacimiento, así que un tratamiento temprano es crucial para maximizar la probabilidad de mejorar los resultados a largo plazo”. De ahí que destaque que “la autorización de hoy significa que, por primera vez, podremos tratar la causa subyacente de la enfermedad en niños de muy corta edad, posiblemente incluso antes de que manifiesten signos y síntomas severos de FQ”.

La decisión de la Comisión Europea se basa en los resultados ya anunciados de un estudio abierto de fase 3 de 24 semanas diseñado para evaluar la seguridad y farmacocinética de la dosificación de ivacaftor basada en el peso (50 mg o 75 mg dos veces al día) en niños de 2 a 5 años. Para estos niños más pequeños se ha creado una formulación oral granulada de ivacaftor basada en el peso, que se mezcla con alimentos blandos o líquidos y está disponible en dos concentraciones, 50 mg y 75 mg. La autorización también abarca la ampliación de la dosificación de ivacaftor basada en el peso a niños de 6 a 11 años que pesan menos de 25 kg, administrando la nueva formulación oral granulada.

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