La CE aprueba la combinación de lumacaftor e ivacaftor para FQ con mutación F508del a partir de 12 años

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23 nov 2015 - 16:00 h
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La Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización para la combinación de lumacaftor e ivacaftor, comercializado como Orkambi por Vertex, el primer fármaco que trata la causa subyacente de la fibrosis quística (FQ) en personas a partir de 12 años que tienen dos copias de la mutación F508del. En Europa hay aproximadamente 12.000 personas con FQ de 12 años y mayores que tienen dos copias de esta mutación. Ahora, la compañía pondrá en marcha el proceso de autorización del reembolso país por país en toda la Unión Europea.

“Para las personas que padecen fibrosis quística, la enfermedad es una batalla que deben librar a lo largo de toda la vida y que se agrava progresivamente con frecuentes hospitalizaciones a causa de infecciones pulmonares; hasta ahora, las personas portadoras de dos copias de la mutación F508del disponían únicamente de tratamientos para los síntomas y las complicaciones de la dolencia”, declara Stuart Elborn, decano de la Facultad de Medicina, Odontología y Ciencias Biomédicas de la Queen’s University de Belfast y uno de los investigadores principales del estudio de fase 3 Traffic. “La combinación de lumacaftor e ivacaftor supone un cambio radical en la gestión de la fibrosis quística para estos pacientes porque aborda la causa subyacente de la enfermedad; al actuar de esta forma, ha demostrado tener beneficios significativos y sostenidos”, continúa este profesional.

La autorización se basa en los datos ya anunciados de dos estudios globales de fase 3 de 24 semanas, Traffic y Transport, y en otros datos provisionales, de 24 semanas, procedentes del posterior estudio de extensión, Progress, realizado con personas de 12 años y mayores portadoras de dos copias de la mutación F508del que ya estaban siendo tratadas con medicamentos estándar de referencia. En los estudios Traffic y Transport, que incluyeron a más de 1.100 pacientes, los tratados con la combinación de lumacaftor más ivacaftor experimentaron mejorías significativas en la función pulmonar.

Además, los pacientes también experimentaron mejorías en el índice de masa corporal (IMC) y reducciones en las exacerbaciones pulmonares (infecciones pulmonares agudas), incluidas aquellas que hicieron necesaria la hospitalización y la administración de antibióticos intravenosos. Los datos provisionales de Progress demuestran que estas mejorías se mantuvieron durante un total de 48 semanas de tratamiento (24 semanas en Traffic/Transport + 24 semanas en Progress). Además, el patrón y la magnitud de respuesta observados tras el inicio del tratamiento combinado en todos los pacientes que recibieron placebo en Traffic y Transport y que posteriormente recibieron un régimen combinado en Progress fueron similares a los registrados en pacientes que recibieron un régimen combinado en Traffic y Transport.

En líneas generales, la combinación de lumacaftor más ivacaftor fue bien tolerada en los tres estudios. En Traffic y Transport, entre los acontecimientos adversos más frecuentes figuraban la disnea y/u opresión torácica, infección de las vías respiratorias altas (resfriado común) y síntomas gastrointestinales (como náuseas, diarrea o gases). En el estudio de extensión, los resultados de seguridad y tolerabilidad —incluidos el tipo y la frecuencia de acontecimientos adversos y acontecimientos adversos graves— eran coherentes con los observados en Traffic y Transport y no se identificaron nuevos problemas de seguridad. A lo largo de 48 semanas, los acontecimientos adversos más frecuentes fueron exacerbación pulmonar infecciosa, tos y aumento del esputo. La incidencia de acontecimientos adversos graves durante Progress fue, en líneas generales, similar a la de Traffic y Transport.

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