La CE autoriza ivacaftor para el tratamiento de ocho mutaciones más de apertura del canal en FQ

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03 sep 2014 - 14:00 h
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La Comisión Europea ha autorizado ivacaftor, comercializado como Kalydeco por Vertex, para el tratamiento de pacientes con fibrosis quística de seis años y mayores que tienen una de ocho mutaciones de apertura del canal distintas de la G551D en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). La autorización llega tras el dictamen favorable emitido por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) en junio de 2014. Ivacaftor fue autorizado por primera vez en Europa en julio de 2012 para personas con FQ de 6 o más años de edad que tienen la mutación G551D, la mutación de apertura del canal más habitual. Las otras ocho mutaciones de apertura del canal que se incluyen en la autorización a partir deeste momento son las siguientes: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P y G1349D. En Europa hay aproximadamente 250 personas de 6 años y mayores que tienen una de estas mutaciones de apertura del canal distintas de la G551D.

“La autorización que hemos obtenido hoy para personas portadoras de otras mutaciones de apertura del canal supone un nuevo paso adelante hacia nuestra meta de ayudar a más personas aquejadas por esta enfermedad”, declara Simon Bedson, Vicepresidente Sénior y y Director General Internacional de Vertex. “Estamos comprometidos a colaborar estrechamente con las autoridades nacionales competentes para poner KALYDECO a disposición de estos pacientes lo antes posible”. La autorización se basa en los datos, anunciados previamente, de la primera parte de un estudio de fase 3, de dos partes, cruzado, aleatorizado, a doble ciego y controlado con placebo que incluyó a 39 personas con FQ de 6 años y mayores que tienen una mutación de apertura del canal distinta de la G551D.

La primera parte del estudio señaló mejorías estadísticamente significativas en la función pulmonar (VEF1), en el cloruro en sudor, en el índice de masa corporal y en puntuaciones del CFQ-R. Los datos de la segunda parte del estudio, presentados en la Conferencia de la European Cystic Fibrosis Society (Sociedad Europea de Fibrosis Quística) en junio de 2014, demostraron que estas mejorías se mantuvieron durante 24 semanas de tratamiento. El perfil de seguridad fue similar al de anteriores estudios de fase 3 de este fármaco en personas con la mutación G551D.

“Al tratar la causa subyacente de la fibrosis quística, ivacaftor ha cambiado la manera en que tratamos a los pacientes portadores de la mutación de apertura del canal más habitual, la G551D. En líneas generales, las personas que tienen otras mutaciones de apertura del canal padecen una enfermedad de severidad similar a la de los portadores de la mutación G551D y necesitan urgentemente nuevos medicamentos que aborden la causa subyacente de esta dolencia,“ explica Kris De Boeck, Doctor en Medicina, Ph.D., Profesor de Neumología Pediátrica en el Hospital Universitario de Gasthuisberg (Lovaina, Bélgica) y Presidente electo de la European Cystic Fibrosis Society. “En el estudio de fase 3, realizado con personas portadoras de mutaciones de apertura del canal distintas de la G551D, ivacaftor produjo mejorías rápidas, significativas y sostenidas en la función pulmonar y en otras medidas de la enfermedad”.

Además, el CHMP ha autorizado que se incluyan en la indicación de KALYDECO datos del estudio Persist de seguimiento a largo plazo. Es un ensayo de extensión de fase 3 abierto de 96 semanas que evaluó la seguridad y durabilidad a largo plazo del tratamiento con ivacaftor mediante la inclusión de personas de 6 años y mayores con al menos una copia de la mutación G551D que hubieran finalizado 48 semanas de tratamiento en los estudios de fase 3 Envision y Strive (grupos de tratamiento con placebo e ivacaftor) y cumpliesen otros criterios de selección. Los resultados de Persist demostraron que la seguridad y eficacia de KALYDECO observadas en los ensayos de fase 3 Strive y Envision se mantuvieron a lo largo de casi tres años (144 semanas) en pacientes con la mutación G551D.

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