En España sólo están disponibles un tercio de los huérfanos aprobados en Europa. José Luis Poveda explicó a GM las diferencias que hay entre estados miembro.
Pregunta. ¿Qué impacto tienen los medicamentos huérfanos en el presupuesto de la farmacia hospitalaria? ¿Es muy diferente este porcentaje si se analiza respecto al total del gasto farmacéutico?
Respuesta. Actualmente, los medicamentos huérfanos suponen en gasto el 3 ó 4 por ciento de todo el mercado farmacéutico de España, con un volumen de 660 millones de euros, de los 6.000 que gastan las farmacias hospitalarias.
P. ¿A qué dificultades se enfrentan los grandes hospitales al dedicar un porcentaje elevado de su presupuesto a cubrir las necesidades de las enfermedades raras y ultra-raras? ¿Se puede planificar esa inversión?
R. El impacto presupuestario de los huérfanos puede superar el 11 por ciento del presupuesto de medicamentos en los hospitales, en algunos de tercer nivel suponen más del 18. Además, es un gasto imposible de planificar de antemano, siendo común la identificación simultánea de varios casos en un mismo centro debido al carácter hereditario de mucha de estas enfermedades. Su trascendencia relativa variará en función del tamaño y complejidad del hospital. Así, un paciente adulto con enfermedad de Pompe con un coste anual de 300.000 euros, supone un coste total en medicamentos de entre un 0,5 y un uno por ciento en un hospital de tercer nivel, mientras que puede llegar a suponer hasta el 15 de un hospital pequeño.
P. ¿Cree que irá en aumento en los próximos años ya que más pacientes con enfermedades raras serán susceptibles de ser tratados?
R. Creo que el ritmo de crecimiento del gasto en huérfanos se moderará a partir de 2016 por la pérdida de exclusividad de mercado de los primeros fármacos aprobados y la menor tasa esperada de penetración de los nuevos medicamentos. Cabe contextualizar el impacto que tienen hoy los medicamentos huérfanos en los presupuestos nacionales en medicamentos, ya que en términos macroeconómicos el gasto farmacéutico medio de los países de la UE está alrededor del 17 por ciento del presupuesto sanitario nacional. Cuando se calcula el gasto de los huérfanos respecto del presupuesto nacional, multiplicando el gasto sanitario (17 por ciento) por el gasto en medicamentos huérfanos (tres por ciento), observamos que sólo representa un 0,5 por ciento. Es decir, el impacto presupuestario de los medicamentos huérfanos puede ser importante a nivel hospitalario, pero en términos macroeconómicos y de sostenibilidad no representa un factor relevante.
P. ¿Se produce algún tipo de restricción para autorizar estos fármacos?
R. Desde Sanidad explican que la financiación selectiva se abre paso en el ámbito español desde el RDL 16/2012, hecho debido, fundamentalmente, a la incorporación de las CC.AA. en la Comisión de Precios de los Medicamentos, donde ejercen un papel limitador en la incorporación de innovaciones en función de los criterios establecidos en la normativa: análisis del impacto presupuestario, análisis de coste-efectividad y contribución al PIB. Sin embargo, en 2012 y 2013 no ha entrado en la cartera financiada del SNS toda la innovación que se presentó, y aunque afirman que la política continúa siendo mantener la universalidad de las prestaciones, muchos de los medicamentos aprobados vendrán asociados a protocolos de financiación, con cláusulas de revisión y otros compromisos. Algunos de ellos podrían ir vinculados a las inversiones de las compañías.
P. ¿Qué opinión le merecería la creación de un fondo nacional dedicado a sufragar medicamentos huérfanos para fomentar la equidad entre comunidades como sucede en otros países?
R. Dentro de su plan de trabajo para el 2013, Feder estableció 13 prioridades (confirmadas para 2014) entre las que se encuentra la creación de una partida específica en el Fondo de Cohesión del SNS para los huérfanos, de manera que se garantice el acceso equitativo a los mismos en las distintas comunidades, prioridad con la que muestran su acuerdo todos los colectivos de profesionales que trabajan en EE.RR.
En el informe ‘Posicionamiento y Evaluación de tratamientos dirigidos a enfermedades raras y ultra-raras: Revisión Sistemática de la Literatura’, realizado por la consultaría Weber Economía y Salud, se hace referencia al reto de asegurar la equidad en el acceso a los huérfanos en las distintas regiones y de contribuir al reparto de riesgos financieros. En países como el Reino Unido u Holanda se ha interiorizado la necesidad de transferir los costes derivados de estos fármacos desde los presupuestos locales hasta un fondo nacional controlado de forma centralizada para mantener la equidad y evitar niveles inaceptables de riesgo de los proveedores más pequeños. Países como Francia, Australia, Reino Unido u Holanda cuentan con un presupuesto destinado específicamente a estos medicamentos, de modo que no tienen que competir con otras provisiones más generales. En Holanda, se pueden incluir los huérfanos en una lista de prescripción que permite que sólo un cinco por ciento del precio del medicamento sea cargado en presupuesto del hospital, corriendo el 95 por ciento restante a cargo del SNS. En Francia, determinados medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos solo están disponibles a través de centros específicos de referencia que reciben financiación adicional para apoyar su uso.
P. ¿En qué situación se encuentran estos medicamentos a nivel estatal?
R. Los únicos medicamentos con designación huérfana europea autorizados y comercializados en España en 2013 fueron Votubia para pacientes con tumores SEGA asociados con complejo de esclerosis tuberosa (CET), y Vyndaqel para el tratamiento de la polineuropatía amiloidótica familiar por transtiretina (PAF-TTR) en pacientes adultos con polineuropatía sintomática en estadio 1, también conocida como enfermedad de Andrade. El resto de lanzamientos registrados se corresponden a nuevas presentaciones o licencias de medicamentos ya existentes. A fecha de febrero de 2014, en España, de los 66 medicamentos con designación vigente aprobados en Europa (último listado de Octubre de 2013), 22 no están comercializados en España (33,3 por ciento). De estos, 14 tienen la autorización de comercialización, pero no están todavía en el mercado, y de los ocho restantes no consta ni está autorizada su comercialización en la AEMPS.
P. ¿Hay diferencias en cuanto al número de medicamentos huérfanos en el mercado respecto a los que se encuentran en otros países europeos?
R. Disponemos de los datos de una encuesta que analizó el acceso de 60 medicamentos huérfanos en Europa con autorización de comercialización, que se llevó a cabo en septiembre de 2010 por Eurordis y 10 Alianzas Nacionales Europeas de EE.RR. Su objetivo era descubrir si todos los medicamentos huérfanos que tienen autorización de comercialización de la UE desde la implementación del Reglamento sobre Medicamentos Huérfanos de la unión de 2.000, estaban realmente disponibles para los pacientes con enfermedades raras dentro de sus propios países. Y lo que se vio es que en Francia, Holanda y Dinamarca el 90 por ciento de los 60 huérfanos autorizados estaba disponible, mientras que en España, Grecia y Rumania sólo se podía encontrar en el mercado un tercio de ellos. El tercer grupo de países lo formaban Italia, Hungría y Bélgica con dos tercios aproximadamente en el mercado.
En España sólo están disponibles un tercio de los huérfanos aprobados en Europa. José Luis Poveda explicó a GM las diferencias que hay entre estados miembro.
