Padac ha recomendado a la FDA la autorización de lumacaftor e ivacaftor para FQ con mutación F508 eb CFTR

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26 may 2015 - 10:00 h
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El Comité de Medicamentos para Alergias y Enfermedades Pulmonares (Padac) de la Agencia Americana del Medicamento (FDA) ha decidido, por 12 votos a 1, recomendar que esta entidad autorice el uso de lumacaftor/ivacaftor, comercializado por Vertex como Orkambi, en personas con fibrosis quística (FQ) de 12 años y mayores que tienen dos copias de la mutación F508del en el gen CFTR. Se prevé que la FDA adopte una decisión sobre la autorización de este fármaco antes del 5 de julio de 2015, fecha establecida por la Ley de Cargos para Usuarios de Fármacos Recetados (Pdufa, por sus siglas en inglés). La recomendación del comité no es vinculante para la FDA, pero esta suele seguir los consejos del órgano asesor.

De autorizarse, la combinación de lumacaftor e ivacaftor será el primer y único medicamento que trate la causa subyacente de la FQ en personas con FQ aptas, de 12 años y mayores, portadoras de dos copias de la mutación F508del en el gen CFTR. Las personas que tienen dos copias de la mutación F508del constituyen el grupo más amplio de pacientes aquejados de FQ.

El fármaco es una combinación de lumacaftor —que está diseñado para aumentar la cantidad de proteína funcional en la superficie celular abordando el defecto de procesamiento y tráfico de la proteína— e ivacaftor —diseñado para potenciar la función de la proteína CFTR una vez que alcanza la superficie celular. Es un medicamento oral que, de autorizarse, se administraría en forma de comprimidos plenamente coformulados que contienen tanto lumacaftor como ivacaftor.

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