Señalan los beneficios de ivacaftor en FQ grave por mutación G551D en CFTR

Administrar ivacaftor durante un año disminuye la colonización por pseudomonas hasta el 40%
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15 may 2015 - 12:00 h
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La Agencia Española del Medicamento aprobó, el pasado mes de octubre, la financiación de ivacaftor para pacientes con fibrosis quística (FQ) de seis o más años de edad que tienen la mutación G551D, la mutación de apertura del canal más habitual, en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). En la 37ª Reunión Anual de la Sociedad Española de Neumología Pediátrica (SENP), celebrada en Barcelona, Manuel Sánchez-Solís, presidente de la SENP y jefe del Servicio de Pediatría del Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia, hizo un balance del beneficio-riesgo de la terapia dirigida a pacientes con FQ y portadores de mutaciones de clase III en CFTR. En este sentido, en lo que respecta a los pacientes que tienen patologías más graves, el experto destacó un estudio en el cual 21 pacientes con FEV1, de entre 20 y 31 años de edad, que recibieron tratamiento con ivacaftor durante 237 días, mostraron resultados favorables. “Hay un aumento del FEV1 y una disminución de los días de tratamiento, las hospitalizaciones llegan a cero y aumenta el peso y el índice de masa corporal”, dijo Sanchez-Solís.

En cuanto a la infección respiratoria, el seguimiento de pacientes tratados con ivacaftor ha demostrado que la colonización por pseudomonas disminuye. “Después de un año desde el inicio del tratamiento, ha pasado del 60 al 40 por ciento”, dijo el experto.

Diabetes relacionada con CFTR

Otro aspecto que también comentó Sánchez-Solís es el de la secreción de insulina en la diabetes relacionada con CFTR. “Se ha hecho un estudio de la secreción de insulina con cinco pacientes, tratados con ivacaftor, que consiste en realizar, el primer día, un test de intolerancia intravenosa con glucosa y se valora la insulinemia. Al día siguiente se hace un test de tolerancia mucosa en el que se vuelve a medir la insulinemia”, dijo Sánchez-Solís. Un mes después de recibir el tratamiento, se repiten los tests y se observa que, en cuatro de los cinco pacientes mayores de seis años que tienen al menos un alelo G551D, “la cifra de insulinemia crece entre el 66 y el 178 por ciento”. Por tanto, la diabetes relacionada con la FQ se ha revertido.

Sánchez- Solís expuso el caso de una paciente de veinte años, con una colonización crónica por Pseudomonas aeruginosa, que el 1 de abril empezó tratamiento con ivacaftor. “En los últimos tres meses había ido a peor; con más exacerbaciones y dependencia de oxígeno”, dijo. “Veinte días después de iniciar el tratamiento, el FEV1 hizo una subida de 20 puntos en la fase de exacerbación, la paciente ha ganado 4 kilos de peso y ya no necesita oxígeno domiciliario”, indicó.

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