Vertex solicita que se autorice lumacaftor-ivacaftor para tratar a personas con FQ y dos copias de la mutación F508del

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07 nov 2014 - 12:45 h
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La combinación de lumacaftor e ivacaftor es el primer medicamento potencial para tratar la causa subyacente de la fibrosis quística (FQ), en personas mayores de 12 años y que tienen dos copias de la mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) —cerca de 8.500 personas en Estados Unidos y unas 12.000 en Europa dan este perfil—.

Dado que los estudios globales en fase III Traffic y Transport revelaron mejorías en la función pulmonar y en otros baremos de la enfermedad a lo largo de 24 semanas de tratamiento con lumacaftor e ivacaftor y que los primeros datos provisionales del estudio de extensión demostraron que las mejorías en la función pulmonar se mantuvieron durante un total de 48 semanas de tratamiento —24 semanas en Traffic y Transport + 24 semanas en el estudio de extensión—, la farmacéutica Vertex ha anunciado la presentación de una solicitud de nuevo fármaco (NDA) ante la Administración de Alimentación y Medicamentos (FDA) estadounidense, así como una solicitud de autorización de comercialización (SAC) ante la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para una combinación plenamente coformulada.

Jeffrey Chodakewitz, doctor en Medicina y vicepresidente Ejecutivo y director Médico de Vertex, asegura que las solicitudes presentadas este viernes constituyen “un importante avance” en los continuos esfuerzos por desarrollar nuevos medicamentos destinados a la gran mayoría de las personas aquejadas de fibrosis quística y afirma que están deseando trabajar “en estrecha colaboración con los organismos reguladores para poner este tratamiento a disposición de los pacientes aptos lo antes posible”.

La solicitud estadounidense incluye una petición de revisión prioritaria que, de concederse, acortaría el plazo previsto para la evaluación por parte de la FDA, de unos 12 meses a ocho. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) europeo ha accedido a la petición de Vertex de evaluación acelerada de la SAC, por lo que se reduce el plazo que tiene el Comité para emitir un dictamen desde el inicio de la evaluación.

Posteriormente, la Comisión Europea valora el dictamen del CHMP y suele adoptar una decisión definitiva en un plazo de tres meses. Si recibe el visto bueno, Vertex iniciaría a continuación el proceso de autorización del reembolso país por país. Ambas solicitudes buscan la autorización de un tratamiento combinado plenamente coformulado con una posología de dos comprimidos cada 12 horas.

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