Uno de cada seis ensayos en España son para medicamentos huérfanos

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Madrid
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14 feb 2019 - 08:00 h
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Farmaindustria señala que el 16 por ciento de los ensayos impulsados en España por las compañías farmacéuticas entre 2015 y el primer semestre de 2018 fueron para medicamentos huérfanos, es decir, para tratar enfermedades con baja prevalencia. En cifras, esto se traduce en que, de los 761 estudios que contiene la muestra, 121 corresponden a este tipo de fármacos, y está prevista la participación de 2.356 pacientes en total. Los datos han sido recopilados por el Proyecto BEST de fomento de la I+D biomédica, impulsado por Farmaindustria, que monitoriza la actividad investigadora de 50 compañías farmacéuticas, cuatro grupos de investigación cooperativa y 54 centros hospitalarios del país.

La información se ha revisado recientemente, con un enfoque retrospectivo y cotejada con el Registro Español de Estudios Clínicos (REEC) de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), tal y como se ha explicado en la mesa redonda Industria e investigación en enfermedades raras dentro del IX Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras, que se está celebrando en Sevilla.

Desde la entidad destacan que el Proyecto BEST refleja una actividad creciente de la industria respecto a la I+D de enfermedades raras con una mejora de los datos publicados el año pasado y que hablaban de un 10,8 por ciento de ensayos en fármacos huérfanos en el periodo 2015-2017. Cataluña y Madrid son las Comunidades Autónomas que aglutinan un mayor número de ensayos, mientras que por áreas los tumores poco frecuentes y la hematología son los que más estudios registran. También se han analizados otros indicadores de gestión de los ensayos para medicamentos huérfanos, en los que se observa una gran similitud respecto a otro tipo de fármacos, con la diferencia de que es más difícil encontrar candidatos para realizar los ensayos.

Amelia Martín Uranga, responsable de la Plataforma de Medicamentos Innovadores de Farmaindustria, explicó que la entidad refleja el compromiso de sus compañías asociadas con este ámbito de la investigación así como la potencial utilidad para los promotores de la investigación en esta área de dos proyectos desarrollados por la Asociación en los últimos años: la Guía de Unidades de Investigación Clínica en Fases Tempranas, cuya tercera edición estará disponible en los próximos meses y que reúne ya información de 37 centros, y la Guía de Investigación Clínica en Pediatría, editada en septiembre de 2017 y con información sobre 30 unidades.

En esta línea, Uranga también puso en valor la importancia de la colaboración público-privada y resaltó dos proyectos IMI de cooperación entre la Comisión Europea y la industria farmacéutica como ejemplo de ello. Desde Farmaindustria consideran que los resultados se reflejan en los datos de aprobación de nuevos tratamientos; de las 42 nuevas moléculas aprobadas en 2018 por la Agencia Europea del Medicamento (EMA por sus siglas en inglés), la mitad de ellas (21) eran medicamentos huérfanos. Además, 34 de los 59 tratamientos aprobados (el 58 por ciento) por la FDA, la agencia estadounidense, eran diseñados para el abordaje de alguna patología poco frecuente. En el campo de la genómica, Farmaindustria destaca los avances de los últimos años en el diagnóstico de las enfermedades poco prevalentes -teniendo en cuenta que el 80 por ciento son de origen genético- así como de su posterior tratamiento. Por este motivo, Uranga puso el foco en la necesidad de desarrollar un Plan Nacional de Medicina de Precisión que incluya el campo de la genómica como pilar principal, tal y como ya ha recomendado la Ponencia de Estudio sobre Genómica del Senado.

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