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23 jun 2017 - 15:00 h
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<p>Nuevas fórmulas en enfermedades raras</p>

Han pasado ya casi 40 años desde que, en 1978, la revista Pediatrics publicara una lista de enfermedades clínicamente diferentes, pero con una serie de características similares. Se trataba de un grupo de patologías genéticas, crónicas, la mayoría mortales y, lo más importante, poco frecuentes. Era la primera vez que se acuñaba el término rare diseases.

Cuatro décadas después, podemos afirmar que las enfermedades raras están viviendo un momento crucial. El denominado emporwerment de los pacientes y la lucha de sus familias, así como el crecimiento del asociacionismo, han sido claves para dar voz a este tipo de patologías. Este movimiento social, unido, por supuesto, al avance científico de algunos centros de investigación, compañías farmacéuticas y otras instituciones, ha contribuido a crear un clima de mayor sensibilización y más esperanzador hacia este tipo de enfermedades

Asimismo, la implicación de la Administración sanitaria en el ámbito de las enfermedades raras es otro hecho innegable. La Estrategia en Enfermedades Raras del SNS, los planes específicos para la atención sanitaria integral de estos pacientes en las Comunidades Autónomas o recientes iniciativas como la creación de un registro de EE.RR. en Castilla-La Mancha, son algunas muestras del compromiso cada vez mayor de los decisores políticos en este ámbito.

A pesar de que los recursos y la investigación destinados a este tipo de patologías se han visto incrementados considerablemente en los últimos años, la dificultad y la inequidad en el acceso a los medicamentos huérfanos sigue siendo el principal obstáculo al que se enfrentan las enfermedades raras en nuestro país.

Tal y como revela un estudio realizado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), entre 2012 y 2015, de los 44 medicamentos huérfanos aprobados por la EMA, solo 13 recibieron autorización para ser financiados en España.

En nuestro país, existen más de tres millones de afectados que necesitan poder acceder a estos fármacos, pero ¿cómo lograrlo sin poner en riesgo la sostenibilidad de nuestro Sistema Nacional de Salud? Desde Sobi valoramos positivamente iniciativas políticas, como la realizada desde el Grupo Socialista y Ciudadanos para el establecimiento de un fondo de garantía para financiar el acceso a los medicamentos huérfanos.

En la filial de Sobi España llevamos más de diez años trabajando en el ámbito de las enfermedades raras, una andadura que comenzó en áreas como las enfermedades metabólicas y autoinflamatorias, y que se ha extendido hasta la actualidad a otras patologías poco frecuentes como la enfermedad de Peyronie o la contractura de Depuytren, o más recientemente al campo de la hemofilia. Nuestro compromiso con la I+D+i y los pacientes, como eje de nuestro día a día, son la base de nuestra filosofía y se hace patente a través de una inversión del 25% de nuestros beneficios brutos en esta partida.

Pero esta investigación no tendría sentido si no pudiera materializarse en terapias disruptivas que mejoren la calidad de vida de estos pacientes. Para ello, necesitamos llevar a cabo una labor conjunta, de todos los agentes involucrados —Administración pública, legisladores, profesionales sanitarios y compañías farmacéuticas— para encontrar fórmulas sostenibles de colaboración que hagan posible que estos medicamentos puedan llegar de forma homogénea a todos los pacientes, independientemente de la región en la que vivan o el hospital en el que sean tratados.

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