La “evidencia por diseño” es el puente entre agencia y empresa

La EMA fomenta el diálogo temprano para un buen diseño de los ensayos
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Madrid
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03 may 2019 - 13:01 h
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Una innovación puede cambiar las reglas del juego, o bien mostrar beneficios modestos, o ninguno en absoluto, sobre los tratamientos existentes. Sea como sea, lo más probable es que llegue con un precio superior a lo que ya hay en el mercado, lo que ha venido reforzando en los gestores la idea de que ‘innovación’ y ‘valor terapéutico añadido’ no son términos sinónimos. A medida que surgen propuestas para contener el coste de lo que a menudo se percibe como un concepto ‘nebuloso’ de innovación, los actores siguen analizando cuál podría ser su papel dentro de estas nuevas estrategias... Especialmente los reguladores. La Agencia Europea del Medicamento (EMA) cree que estos organismos, claves a la hora de generar una evidencia sólida que respalde el valor terapéutico añadido de los tratamientos innovadores en comparación a las alternativas (potencialmente más baratas) existentes, pueden y deben ayudar de dos maneras: en primer lugar, proporcionando argumentos explícitos sobre el valor terapéutico añadido de un medicamento en comparación a otros; en segundo lugar, insistiendo en lo que viene a denominarse “evidencia por diseño”.

Esto significa que las agencias deben trabajar para conseguir que las empresas tomen conciencia de la necesidad de planificar los programas de desarrollo de los medicamentos con mucha antelación, de manera que sean adecuados para abordar las necesidades futuras de evidencia de los encargados de la toma de decisiones. Estas son las dos principales conclusiones del artículo Added therapeutic benefit and drug licensing, que Hans-Georg Eichler, jefe médico de la EMA; Harald Enzmann, director del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) y Guido Rasi, director ejecutivo de la Agencia, han publicado en la revista Nature Reviews Drug Discovery. En este artículo, los autores han analizado los beneficios y los riesgos asociados a cuatro propuestas que tantean el papel de las agencias regulatorias a la hora de establecer el beneficio clínico de las innovaciones y a la luz del creciente debate sobre los precios.

De las cuatro, la que la EMA considera “más fundamental” es la de autorizar solo aquellas innovaciones que hayan demostrado un beneficio terapéutico adicional, lo que supondría un punto y final al marco actual, que no requiere de esa superioridad sobre otros productos. “La idea es bien intencionada, pero probablemente tendrían consecuencias indeseadas”, consideran estos tres responsables de la EMA, que añaden que este criterio puede no ir en beneficio de los pacientes —los perfiles de seguridad y eficacia varían y los efectos secundarios pueden diferir en función de las características individuales del paciente— y atentar contra las preferencias de éstos.

La segunda de las propuestas revisadas incluye la comparación obligatoria de las nuevas terapias con el mejor tratamiento disponible en el momento de la autorización, lo que no exige la demostración de beneficio clínico, pero sí la realización de ensayos controlados aleatorizados.

La comparación con el mejor tratamiento disponible es indispensable en muchos escenarios clínicos, pero los ensayos no son siempre “factibles o útiles”, en opinión de los autores. “La mejor terapia disponible es un objetivo en movimiento; para cuando están disponibles los resultados de un ensayo de larga duración, puede haber emergido un nuevo standard de tratamiento o una nueva indicación”, añaden. Si a ello se une el hecho de que a menudo tampoco hay acuerdo sobre cuál es mejor comparador disponible, el artículo considera por ello que, siempre que éticamente sea aceptable, los ensayos frente a placebo pueden generar una información más útil.

La tercera vía es la que, según la EMA, puede deparar uno de los mejores enfoques (evidencia por diseño) para analizar el beneficio clínico de las innovaciones gracias a un entendimiento mutuo sobre el diseño apropiado de los ensayos. Facilitaría, por ejemplo, la realización de estudios que comparen dos tratamientos mediante datos de dos o más ensayos controlados aleatorizados que dispongan de un comparador común (por ejemplo, placebo). Hoy esta comparación es tarea casi imposible.

La cuarta vía analizada por la EMA pide un enfoque “más explícito” en las evaluaciones regulatorias y en las comunicaciones sobre la parte de eficacia comparativa de las evaluaciones de riesgos y beneficios. La de informar “con mayor énfasis” sobre los beneficios (positivos, negativos o neutros) de una innovación es una vieja solicitud que vienen realizando agentes externos a la EMA. La Agencia no lo niega, motivo por el cual lleva tiempo dialogando con varios actores para tratar de dar una respuesta satisfactoria a esta demanda.

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