El pasado mes de diciembre, la ministra de Sanidad, María Luisa Carcedo, anunciaba la aprobación de la financiación de la primera terapia celular CAR-T industrial en el Sistema Nacional de Salud (SNS). Se trata de tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis) para tratar leucemia linfocítica aguda (LLA) de células B refractaria, en recaída post trasplante o en segunda o posterior recaída en pacientes pediátricos y adultos jóvenes de hasta 25 años de edad y para la indicación de linfoma B difuso de célula grande en recaída o refractario tras dos o más líneas de tratamiento sistémico en pacientes adultos.
Los esfuerzos en I+D están dando sus primeros resultados en la búsqueda de nuevos tratamientos efectivos. Tal y como ha anunciado Phrma, la asociación de compañías farmacéuticas innovadoras de Estados Unidos, actualmente hay 289 terapias génicas y celulares en fase de I+D para el tratamiento de un centenar de patologías, siendo más de un tercio de estas nuevas terapias (111) dirigidas a tratar distintos tipos de cáncer.
Tratamientos
Los resultados en terapia génica y celular han dado lugar de momento a dos inmunoterapias basadas en células CAR-T anti-CD19, una terapia génica para tratar la amaurosis de Leber, una vacuna contra el cáncer de próstata basada también en inmunoterapia y un tratamiento de ARN de interferencia contra la amiloidosis cardiaca por transtiretina (los tres primeros tratamientos también han sido aprobados en Europa).
Aunque como ya hemos mencionado, los diferentes tipos de cáncer se llevan la mayoría de los esfuerzos en las nuevas investigaciones, otro tipo de enfermedades son objeto de nuevos tratamientos como las patologías oculares con 28 terapias en desarrollo, las cardiovasculares con 24, las neurológicas (22), las de la sangre (21), las genéticas (15) o las infecciosas con 13.
A estos avances se les suma también los procedimientos integrados en el campo de la medicina regenerativa, como la ingeniería de tejidos y el desarrollo de biomateriales.
Inversión
Según los datos de Farmaindustria, la financiación de un nuevo medicamento está en torno a los 2.400 millones de euros. Y actualmente la inversión de la industria farmacéutica supera los 1.100 millones de euros anuales, siendo la mitad destinado a proyectos en colaboración en colaboración con hospitales y centros de investigación públicos y privados.
